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Cilengitide dans une maladie rénale rare

Cilengitide dans la glomérulosclérose segmentaire focale

kidney

EspeRare explore le potentiel thérapeutique de Cilengitide dans la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS), une maladie rénale rare et mortelle. Le Cilengitide est une molécule candidate thérapeutique, développée par le laboratoire pharmaceutique Merck Serono. Il est le premier inhibiteur des intégrines αvβ3 de sa classe à atteindre la phase III du développement clinique dans des indications anticancéreuses. Le développement de cette molécule thérapeutique a été arrêté en 2013 en phase III en raison de la non-atteinte du critère d'efficacité de Cilengitide dans le cancer. Cela étant des données scientifiques dans la glomérulosclérose segmentaire focale indiquent que l’inhibition de l’intégrine αvβ3 pourrait moduler les processus pathologiques caractérisés par une motilité inappropriée des podocytes dans cette maladie rénale rare. En collaboration avec le professeur Moin Saleem de l’Université de Bristol, EspeRare mène des travaux de recherche sur le potentiel thérapeutique du Cilengitide dans des modèles expérimentaux d’activation et de motilité des podocytes. Si un tel mécanisme est avéré, il pourrait réduire la protéinurie et permettre de ralentir ou de stopper le déclin de la fonction rénale et l’évolution vers une insuffisance rénale terminale. C'est pourquoi le Cilengitide s’avère un candidat thérapeutique prometteur pour les patients atteints de FSGS.

A propos de la glomérulosclérose segmentaire focale

  • La glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) est une forme rare de syndrome néphrotique qui touche les enfants et les adultes avec des pics à 6-8 ans et 20-30 ans respectivement. L’espérance de vie d’un enfant de 10 ans sous hémodialyse est malheureusement considérablement réduite en raison d’une insuffisance rénale terminale.

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A propos du professeur Moin Saleem

Le professeur Saleem de l’Université de Bristol est mondialement reconnu pour son expertise médicale dans les maladies glomérulaires et particulièrement les syndromes néphrotiques. C’est un pionnier dans le domaine de la biologie podocytaire. Il est à l’origine de lignées cellulaires de podocytes humains immortalisées de manière conditionnelle, désormais utilisées comme référence dans le monde entier dans le milieu universitaire et l’industrie. En 2007, il a obtenu une subvention du Conseil de Recherche Médicale (MRC) pour la mise en place du registre de patients atteints de maladies rénales rares au Royaume-Uni.