Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

Développer ce qu’il reste à développer

Une fois les opportunités de repositionnement identifiées, nous utilisons notre savoir-faire en R&D pharmaceutique pour évaluer ces opportunités thérapeutiques et piloter leur développement préclinique et clinique précoce.

Nous nous appuyons sur un réseau composé d’associations de  patients, d’experts et de centres d’excellence biomédicaux afin de faire avancer les programmes de développement de la phase de validation préclinique à la phase de preuve de concept clinique.

Le modèle opérationnel:

Le pilotage par la fondation

La fondation :

  • Implique les associations de patients à chaque étape du processus de développement
  • Pilote les activités de recherche et développement
  • Gère la Chimie, la Fabrication et les Contrôles des médicaments
  • Mobilise les acteurs clés
  • Elabore et met en œuvre la stratégie de levées de fonds
  • Identifie des partenariats pour le développement clinique à grande échelle et la mise sur le marché

L’accès avec les associations de patients

Les associations de patients:

  • Facilitent l’accès à des réseaux d’experts biomédicaux
  • Permettent d’accéder aux échantillons des patients
  • Soutiennent l’élaboration des essais cliniques et le  recrutement de patients
  • Encouragent les levées de fonds pour la recherche et le développement
  • Influencent les politiques réglementaires et de remboursement des médicaments

La stratégie avec nos comités d’experts biomédicaux et réglementaires

Ces groupes d’experts qui définissent les stratégies de développement des programmes de recherche sont composés de:

  • Experts cliniques spécialisés en maladies rares et conseillers en affaires réglementaires
  • Statisticiens spécialisés dans l’analyse de cohortes restreintes
  • Scientifiques spécialisés en modélisation et simulation de la pharmacocinétique et dynamique des maladies
  • Compétences en contrôle qualité

L’exécution par nos partenaires précliniques et cliniques

Les évaluations précliniques et cliniques de nos programmes de recherche sont menées par des centres d’expertises en maladies rares et des organisations telles que:

  • Les centres de recherche spécialisés dans la biologie de maladies spécifiques
  • Les centres de références cliniques
  • Les organismes spécialisés de recherche sous contrat (CRO)

Que se passe-t-il après?

Après avoir consolidé un dossier de données translationnelles concluant et passé la phase de preuve de concept chez les patients, la licence des médicaments-candidats revient à son propriétaire pharmaceutique ou est transférée à des partenaires biomédicaux qui procèderont au développement clinique à grande échelle et à la commercialisation.