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23mar

Une avancée pour les enfants atteints de la myopathie de Duchenne : le Rimeporide entre en développement clinique

EspeRare franchit aujourd'hui une étape clé dans le development du rimeporide dans la myopathie de Duchenne (DMD) : le premier patient atteint de DMD a été recruté en France!

Rimeporide, premier programme d’EspeRare, entre aujourd'hui en phase de development clinique, une étape clé dans le dévelopment de ce médicament contre la myopathie de Duchenne. Sur la base de résultats précliniques encourageants obtenus dans deux modèles animaux et de la désignation de médicament orphelin obtenue en 2015 de l'Agence Européenne du Médicament, le recrutement de patients atteints de la myopathie de Duchenne, âgés de 6 à 14 ans, dans une étude de phase Ib, a commencé à Paris au centre I-Motion. Au cours de l'année 2016, plusieurs neuro-pédiatres européens renommés de l'Hôpital Armand Trousseau (Paris, Centre I-Motion, France), du Great Ormond Street Hospital (Londres, GB), de l'Hôpital de Sant Pau (Barcelone, Espagne) et de l'Hôpital San Raffaele (Milan, Italie) vont recruter jusqu'à 20 patients atteints de DMD.

L'objectif de cette étude de phase Ib est dévaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie après un traitement de Rimeporide oral pendant 4 semaines chez ces patients.
A la différence de nombreux traitements en développement préclinique et/ou clinique, le rimeporide s'adresse à tous les patients atteints de myopathie de Duchenne quels que soient leur mutation et leur âge. D'après nos connaissances, le rimeporide est un des rares produits en dévelopment clinique capable de réduire en même temps l'inflammation et la fibrose des muscles squelettiques et du coeur.

Rimeporide représente un véritable espoir pour les enfants malades et leurs proches et pourrait offrir une nouvelle opportunité, seul ou en association avec d'autres molécules, pour soigner l'ensemble des symptômes de la myopathie, y compris la cardiomyopathie, pour lesquels les options sont encore trop limitées.

Pour plus d'informations, merci de consulter notre site www.esperare.org/fr/rimeporide-dans-duchenne et également www.clinicaltrials.gov.

15mar

Le modèle d'EspeRare présenté aux Nations Unies

EspeRare est invitée à présenter son modèle d’affaires novateur lors de la prochaine réunion d’experts de la Conférence des Nations Unies sur le Commerce et le Développement (CNUCED) les 16 et 17 mars 2016 à Genève.

Cette réunion pluriannuelle se concentrera sur l’impact de l’investissement, de l’innovation et de l’entrepreneuriat sur le renforcement des capacités productives et le développement durable. Des représentants de différents pays et des entrepreneurs montreront le rôle joué par l’entrepreneuriat et les petites et moyennes entreprises dans ce domaine.

La directrice de la fondation expliquera comment le modèle économique d’EspeRare vient combler le fossé translationnel de la recherche et du développement dans le domaine des maladies rares et dresse un pont entre les efforts de recherche académique et le développement pharmaceutique. La fondation agit comme un accélérateur du développement thérapeutique. Elle minimise les risques et donne une chance aux patients délaissés par la médecine à travers le monde d’accéder à un traitement. Cette présentation sera l’opportunité de discuter dans quelle mesure la politique internationale peut participer au développement du modèle économique d’EspeRare et renforcer son impact sur la santé globale.

Des délégués d’environ 70 pays, dont des décideurs politiques, des experts en investissement, des universitaires et des institutions de développement du secteur privé sont attendus pour participer à ce débat interactif.

A propos de la CNUCED
La CNUCED a été créée en 1964 pour répondre aux problématiques de développement en promouvant des politiques internationales qui favorisent l’intégration équitable des pays en voie de développement dans l’économie globale et qui les aident à améliorer les conditions de vie de leurs populations.

Pour plus d’information vous pouvez visiter le site de la CNUCED http://www.unctad.org

12mar

Rimeporide dans Duchenne présenté au 5ème Congrès de Myologie

EspeRare présentera le "développement de Rimeporide, un inhibiteuer de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" lors du 5ème Congrès International de Myologie à Lyon du 14 au 18 mars 2016.

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Pour plus d'information sur le Congrès de Myologie cliquez ici

26fév

Colloque CICR : partenariats internationaux pour l’impact humanitaire et l'innovation

Le modèle économique novateur d'EspeRare sera présenté lors de la conférence GPHI2. Les 3 et 4 mars 2016, plus de 200 leaders du monde des affaires, de l’humanitaire, de la santé et du secteur universitaire se réuniront à l’école économique IMD de Lausanne (Suisse) pour aborder des questions prioritaires dans le domaine de la santé dans les environnements fragiles. Deux thèmes clés seront au cœur de cet événement :

a) Assurer et étendre l’accès à la santé dans des environnements fragiles ;
b) Améliorer la réponse aux besoins émergents et non satisfaits.

Pour plus d’information suivez ce lien

04déc

McKinsey aide EspeRare à améliorer son impact pour les patients

McKinsey a accompagné EspeRare dans le développement de son modèle économique en définissant sa valeur ajoutée unique et ses priorités de croissance. Ce travail permet à la fondation d'amplifier son approche novatrice et d'optimiser son impact pour les patients. McKinsey a également fait profiter EspeRare de son savoir-faire et de son expérience en développant une méthodologie pour évaluer l'impact qualitatif et quantitatif du modèle d'EspeRare sur le système de santé publique.

McKinsey & Company est une société de conseil en management qui aide les plus grandes entreprises à travers le monde à améliorer leurs performances ; la société a soutenu EspeRare dans le cadre de son partenariat avec Ashoka, une organisation qui identifie et supporte les entrepreneurs sociaux.

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11oct

Rimeporide dans Duchenne présenté au 20e Congrès de la WMS

EspeRare a présenté le "développement de Rimeporide, un inhibiteur de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" au 20e Congrès international de la World Muscle Society à Brighton du 30 septembre au 4 octobre 2015.

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Pour plus d'informations sur le congrès ICNMD cliquez ici

23sep

La PDG d'EspeRare remporte le Prix de la Femme Entrepreneure de l'Année

Lausanne, Suisse, le 23 septembre 2015, les succès obtenus par Caroline Kant dans le développement du modèle socialement et économiquement novateur d'EspeRare ont été mis à l'honneur au cours d'une cérémonie au Rolex Learning Center de l'EPFL. Elle est devenue la lauréate du prix CFE- Femme Entrepreneure de l’Année 2015. Ce prix récompense le parcours hors du commun d'une femme entrepreneure suisse. " Je suis fière que cette année, cette récompense salue les succès d’une organisation à but non lucratif. Ceci montre que dans l'économie d’aujourd’hui, l'entrepreneuriat social a sa place dans le monde des affaires " a commenté Caroline Kant.

Pour plus d’information sur le prix suivre ce lien

04aoû

AFM-Téléthon renouvelle son soutien aux efforts de développement du Rimeporide dans Duchenne

Duchenne Rimeporide

Après avoir validé le plan de développement de Rimeporide chez les enfants atteints de myopathie de Duchenne (DMD) proposé par EspeRare, l’association Française de référence dans les maladies rares, l'AFM–Téléthon, renouvelle son soutien financier à ce programme. La subvention de l’AFM permettra d’assurer la conduite d'une étude de biomarqueurs et financera, en partie, l’essai clinique de phase Ib qui débutera dans les tous prochains mois dans plusieurs centres cliniques européens.
Dans le cadre du renouvellemenet de son soutien, l'organisation française a également inclus le programme Rimeporide dans son portefeuille stratégique. L’AFM-Téléthon donne ainsi à la fondation un accès privilégié à son réseau d’expertise biomédicale et lui apporte son appui stratégique pour le développement de ce médicament dédié au traitement de cette myopathie débilitante.

02juil

EspeRare dans le groupe de travail "exploitation des données et repositionnement" de l'IRDIRC

IRDiRC, Big Data, Repositioning

Le PDG de la fondation devient membre du groupe de travail qui conduit les efforts stratégiques dans le domaine de l'exploitation de données et du repositionnement thérapeutique. Le but de ce groupe de travail est de rassembler des experts mondiaux et d'identifier les possibilités de collaboration pour accélérer l'exploitation de ces nouveaux outils de R&D.
L' « International Rare Diseases Research Consortium » réunit des chercheurs et des organisations qui investissent dans la recherche sur les maladies rares afin d'atteindre deux objectifs principaux d'ici l'an 2020, à savoir offrir 200 nouvelles thérapies pour les maladies rares et des moyens pour diagnostiquer les maladies les plus rares.
Le Comité exécutif de l’IRDiRC a sélectionné plusieurs thèmes d'action qui peuvent jouer un rôle déterminant dans l'accélération de la R&D dans les maladies rares, parmi lesquels l'exploitation de données et les approches de repositionnement thérapeutique. En tant qu'acteur clé dans ce domaine le PDG d'EspeRare, Caroline Kant, a été invitée à contribuer à cette Task Force sur l’exploration de données et le repositionnement.

A propos de l'IRDiRC
The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) was initiated by the European Commission and the US National Institutes for Health Research and launched in April 2011 to foster international collaboration in the rare diseases field. IRDiRC will team up researchers and organizations investing in rare diseases research in order to achieve two main objectives, namely to deliver 200 new therapies for rare diseases and means to diagnose most rare diseases by the year 2020.

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04mai

EspeRare : l’Europe rend un avis favorable pour la désignation du rimeporide comme médicament orphelin pour la myopathie de Duchenne

Genève, Suisse, le 4 mai 2015 – EspeRare annonce aujourd’hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie pédiatrique rare et mortelle, qui touche les garçons dans l'enfance, causant une faiblesse et une perte musculaires. C'est la forme la plus répandue et la plus sévère des myopathies infantiles.

Rimeporide est un inhibiteur sélectif de type 1 d'échange sodium/proton, initialement développé par Merck Serono dans le traitement de l'insuffisance cardiaque chronique. Les études cliniques avaient alors montré que le rimeporide a un profil d’innocuité favorable chez les adultes. Depuis le transfert des droits du rimeporide à EspeRare en 2013, deux études précliniques ont été menées avec succès en collaboration avec le Children National Medical Centre de Washington (USA) et l'Université de Genève (Suisse). Les résultats de ces études ont été présentés au Congrès 2014 ICNMD XIII sur les Maladies Neuromusculaires à Nice (France). « Le potentiel du rimeporide pour soigner l'inflammation, la fibrose musculaire et la cardiomyopathie dans une large population de patients, quelle que soit leur mutation, pourrait en faire un complément idéal aux traitements visant à augmenter ou à remplacer la dystrophine. L'obtention de cette ODD est une étape importante pour le rimeporide et encourage son développement clinique. » a commenté Florence Porte-Thomé, Directrice R&D d'EspeRare. Cette décision, qui intervient suite à un avis favorable du Comité de l'Agence européenne des médicaments (EMA) fait du rimeporide le premier inhibiteur d'échange sodium/proton à recevoir le statut de médicament orphelin pour la DMD dans l'Union Européenne (EU), positionnant ainsi ce mode d'action comme une approche thérapeutique innovante dans la myopathie de Duchenne.

En s'appuyant sur un bon profil d'innocuité et sur les preuves d'efficacité préclinique du rimeporide, EspeRare prévoit de lancer la première étude clinique sur des garçons atteints de DMD durant le deuxième semestre 2015. Cette étude visera à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de ce médicament candidat chez ces patients. « Les études précliniques ont révélé le potentiel du rimeporide pour transformer la dystrophie musculaire de Duchenne de maladie mortelle en maladie chronique » explique le Professeur Denis Duboc, cardiologue à l'Hôpital Cochin à Paris.

L’obtention de la désignation de médicament orphelin pour le rimeporide démontre que les actifs thérapeutiques inexploités offrent un potentiel attractif de traitement pour des patients atteints de maladies orphelines. Ce succès encourage EspeRare à développer son modèle en étendant ses partenariats avec les compagnies biopharmaceutiques et en agrandissant son portefeuille de programmes pour les patients souffrant de maladies orphelines.

A propos de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique pédiatrique rare qui touche environ 1 garçon sur 3500 dans le monde. C'est une forme de dystrophie musculaire à progression rapide causée par la mutation d'un gène encodant la protéine dystrophine. Son absence provoque une dégénérescence progressive du muscle squelettique menant à une perte de la mobilité vers l'âge de 10 ans. La faiblesse des muscles respiratoires et l'insuffisance cardiaque en sont les principales complications mortelles. Aujourd'hui on ne sait pas guérir la DMD.

A propos de la Désignation de médicament orphelin (ODD)
La désignation de médicament orphelin de l'EMA a pour but de promouvoir le développement de médicaments qui pourraient apporter un bénéfice significatif à des patients souffrant de maladies rares et orphelines. En plus d'accorder une exclusivité commerciale de 10 ans, la désignation offre également des mesures incitatives pour les sponsors telles que l'éligibilité pour une assistance à l'élaboration des protocoles, de possibles exemptions ou réductions de certaines redevances réglementaires au cours du développement ou au moment de la demande d'autorisation de mise sur le marché.

Pour plus d'information, visitez le site d'EMA http://www.ema.europa.eu/ema/

Contact presse: Gwen Laporte- laporte.gwen@esperare.org

02avr

Le rapport annuel 2014 d'EspeRare est disponible

Le rapport annuel 2014 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année et les comptes de la fondation.

Cliquez ici pour lire notre nouveau rapport annuel.

02mar

EspeRare entre en partenariat avec le groupe pharmaceutique Boehringer Ingelheim

Nous sommes heureux de pouvoir annoncer cette nouvelle opportunité pour EspeRare. Le groupe pharmaceutique Boehringer Ingelheim a invité la fondation à rejoindre son programme "Making more Health". Dans ce contexte, EspeRare explore la possibilité d’établir un partenariat d’affaires avec cette grande société pharmaceutique et bénéficie également du support bénévole d’experts au sein de la compagnie pour soutenir le développement futur de la fondation. Il s'agit d'une reconnaissance du modèle novateur d’EspeRare et d'un véritable encouragement à poursuivre son engagement et sa croissance.

A propos de Boehringer Ingelheim
Boehringer Ingelheim est une société familiale allemande fondée en 1885. Elle compte aujourd'hui parmi les 20 plus importants groupes pharmaceutiques du monde. Le groupe développe des médicaments innovants pour la médecine humaine et vétérinaire, de la phase de recherche à leur mise sur le marché.

A propos de Making More Health
S'impliquer dans des projets sociaux fait partie de la culture de l'entreprise Boehringer Ingelheim, telle l'initiative "Making more Health" lancée en partenariat avec Ashoka, une organisation qui identifie et soutient des entrepreneurs sociaux apportant des solutions innovantes pour résoudre des problèmes sociaux majeurs.
L'initiative de Boehringer Ingelheim "Making more Health" a pour but de sélectionner et de soutenir des projets prometteurs pour résoudre des problèmes de santé, en s'appuyant sur le savoir-faire d'Ashoka. Le groupe pharmaceutique apporte son expertise professionnelle du secteur de la santé et des affaires, son expérience et ses compétences en matière de management. Le groupe a également développé un système pour favoriser l'engagement de ses employés dans ces actions sociales.
Les trois axes de "Making more Health" couvrent l'élection régulière de membres "Fellows", un programme d'engagement de jeunes dans l'élaboration de solutions pour la prise en charge médicale et un programme d'accompagnement sur site par des employés de la compagnie.
Toutes ces aides concrètes visent à apporter aux individus et aux communautés des solutions nouvelles à des problèmes de santé non résolus.

Pour en savoir plus, cliquez sur les liens suivants :
http://www.makingmorehealth.org/MMH_Activities/caroline-kant.html
http://www.makingmorehealth.org/

09fév

Le magazine Bilan nomme EspeRare dans le top 8 des start-ups suisses

Moins de deux ans après sa création, EspeRare se place dans le top 8 des start-ups dans lesquelles investir. Le magazine Blian présente, dans son édition de février, la sélection 2015 des 50 start-ups suisses dans lesquelles investir, tous secteurs d'activités confondus. Dans ce contexte, la fondation a reçu les recommandations spéciales de deux membres du jury.

Pour plus d'information consulter ce lien

06jan

EspeRare présentée dans le journal économique Bilan

"Innovation sociale…quel business model pour changer le monde ?"
Dans son article du journal économique Bilan, Aurore Bui présente six entrepreneurs sociaux aux business models novateurs, dont Caroline Kant pour EspeRare.
Cliquez ici pour consulter l'article complet.

22sep

Un nouveau programme dans une maladie rénale invalidante

EspeRare explore le potentiel thérapeutique de Cilengitide dans la glomérulosclérose segmentaire focale avec l'Université de Bristol, Royaume-Uni.

Cilengitide is an investigational compound developed by Merck Serono, the biopharmaceutical division of Merck.Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) is a rare disease that causes impair renal function due to scaring of glomeruli (structures within the kidneys composed of capillary blood vessels actively involved in filtering harmful substances out of the blood). The underlying disease mechanism involves the alteration of cells called podocytes within those glomeruli. Published scientific data suggests that the inhibition of αvβ3 integrin could potentially modulate the pathologic processes characterized by inappropriate motility of podocytes in this rare renal disease.

EspeRare has initiated a collaboration with Professor Moin Saleem at University of Bristol to test the ability of cilengitide, a αvβ3 integrin inhibitor, to activate the motility of podocytes in several FSGS experimental models. If demonstrated, such effect could potentially translate into a reduced or halted decline of renal function and progression to end stage kidney disease in humans. In that context, cilengitide represents an attractive investigational candidate for a potential future therapy for FSGS patients.

This first assessment of the therapeutic potential of cilengitide in non clinical models of Focal Segmental Glomerulosclerosis is set to be completed by the end of 2014, and is co-funded by Merck Serono.

About Cilengitide
Cilengitide is an investigational compound developed by Merck Serono. The small molecule is a potential first in a class of αvβ3 integrin inhibitor that was in clinical development in oncology until Phase III. The development of this drug candidate was halted in 2013.
Merck Serono has also previously provided support to EspeRare in the development of another of its investigational products, Rimeporide, in the deadly pediatric disease Duchenne Muscular Dystrophy, through initial fund donation, and transfer of compound rights to EspeRare. This joint project is still ongoing.

About Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS)
FSGS is a rare form of a nephrotic syndrome that affects both children and adults with peaks at 6-8 and 20-30 years of age, respectively. The life expectancy of a 10 year-old child on hemodialysis due to end stage kidney disease is dramatically reduced.
The cause of FSGS is unknown. The disease effects a specific part of the kidney called glomeruli. The role of the glomeruli is to filter soluble waste such as by-products of cellular metabolism from the blood, the first step to form urine. When barriers in this filter are damaged, proteins begin to leak into the urine and over time cause kidney failure. The diagnosis of FSGS is based on the presence of proteinuria, possibly signs and symptoms secondary to proteinuria (oedema), and histologic examination of kidney biopsy.The disease burden is tremendous to patients with this lifelong chronic disease; particularly it requires management of dialysis and in some cases transplantation. Currently, there is unfortunately no cure for this debilitating disease.

About Professor Moin Saleem, University of Bristol
Professor Moin Saleem, Professor of Paediatric Renal Medicine, at University of Bristol, School of Clinical Sciences, is a world renowned expert in glomerular diseases and particularly the nephrotic syndromes. He is a pioneer in the field of podocyte biology and originated the gold standard of a conditionally immortalised human podocyte cell line, now in use worldwide in academia and industry. In 2007 he was awarded a Medical Research Council grant to set up the UK renal rare disease registry (www.renalradar.org), which has grown into a national strategy adopted by the UK Renal Association.

03sep

L’engagement d’EspeRare présenté dans L'EXPRESS

« Ces pionniers qui changent le monde » est le titre du hors-série de l'hebdomadaire français.
Ce dossier, consacré à l’innovation dans une économie responsable, dresse un panorama des entrepreneurs qui aujourd’hui qui sont au cœur de l’innovation sociale et fait le portrait de Caroline Kant, co-fondatrice et directrice générale d’EspeRare. Des « accidents de la vie » à l’engagement social, l’article décrit le parcours d’une femme qui a décidé de sauter le pas et de se consacrer à l’avancée des traitements contre les maladies rares.

A lire : Express Réussir N°27 –septembre-octobre 2014, p42-43

11aoû

Publication du livre: médicaments orphelins & les maladies rares

La présidente et la directrice d’EspeRare sont les auteurs d’un chapitre décrivant le rôle des associations de patients dans le développement de médicaments orphelins dans une monographie intitulée « Orphan Drugs and Rare Diseases » publiée par la « Royal Society of Chemistry » du Royaume-Uni. Pour voir un extrait du chapitre cliquer ici

The book is an up-to-date monograph written by a combination of academic and industry experts working in the field of orphan diseases drug development, this text brings together expert authors in the regulatory, drug development, genetics, biochemistry, patient advocacy group, medicinal chemistry and commercial domains to create a unique and timely reference for all biomedical researchers interested in finding out more about orphan drugs and the rare diseases they treat.

Pour consulter la table des matières suivre ce lien

05juil

Rimeporide dans Duchenne présenté au congrès ICNMD XIII

EspeRare a présenté le "développement de Rimeporide, un inhibiteur sélectif de l'échangeur sodium-hydrogène, pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" au 13e Congrès international sur les Maladies Neuromusculaires à Nice du 5 au 10 juillet 2014.

Cliquez sur l'image pour agrandir

Pour plus d'informations sur le congrès ICNMD cliquez ici

28juin

Lauréat du concours au Zermatt Summit

EspeRare et Merck Serono sont l'un des trois lauréats du concours «co-création sociale & commerciale: l'impact de la collaboration"

The prize was awarded for its project “Advancing treatment for Duchenne” at the 5th Zermatt Summit “The Courage to Dare” on June 27th. The jury was constituted by Ashoka, the Zermatt Summit Foundation, Fondation Guilé, DPD and Boehringer Ingelheim, they reviewed 338 projects, selected 15 finalists and named 3 winning Social & Business Co-Creation projects.

Please follow this link to see all winners

About Merck Serono
Merck Serono is the biopharmaceutical division of Merck. With headquarters in Darmstadt, Germany, Merck Serono offers leading brands in 150 countries to help patients with cancer, multiple sclerosis, infertility, endocrine and metabolic disorders as well as cardiovascular diseases. In the United States and Canada, EMD Serono operates as a separately incorporated subsidiary of Merck Serono.
Merck Serono discovers, develops, manufactures and markets prescription medicines of both chemical and biological origin in specialist indications. We have an enduring commitment to deliver novel therapies in our core focus areas of neurology, oncology, immuno-oncology and immunology.

About the “Social & Business Co-Creation: collaboration for impact” competition:
The competition Social & Business Co-Creation: collaboration for impact, has been developed by Ashoka, the Zermatt Summit Foundation, Fondation Guilé, DPD and Boehringer Ingelheim to recognize innovative Co-Creation projects in Europe led by social-mission organisations, traditional businesses and public institutions.

The 3 winners receives coaching and a first prize of € 20,000, two runner-up prizes of € 10,000. Two early entry prizes of €1,000, a last mile and a special jury prize are also awarded.

About the Zermatt Summit:
Created in 2010 as a primary international platform, the Zermatt Summit promotes a constructive, action oriented dialogue between key stakeholders from different universes who share the same purpose. Its role is to inspire, connect and empower high profile entrepreneurs, economists, political and spiritual leaders and NGO representatives who strive to be catalysts of a more inclusive and human globalization. Through a uniquely designed program, the Zermatt Summit team takes participants on an intense three-day journey to share a vision for a better society, develop models for a more human and sustainable world and change their hearts and minds in the process.

20mai

Le rapport annuel 2013 d'EspeRare est disponible

Le rapport annuel 2013 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année, et les comptes de la fondation. Cliquez ici pour lire notre premier rapport annuel.

Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble