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La Loterie Romande attribue un don à la fondation pour financer l’infrastructure informatique de sa plateforme de recherche translationnelle.

Cette plateforme, actuellement en cours de développement, facilitera:
- L’identification systématisée de nouvelles opportunités de développement thérapeutique dans les maladies rares
- La gestion standardisée des données biomédicales générées lors du développement de nouveaux traitements
- Le partage des informations avec les collaborateurs externes (associations de patients, Universités et partenaires pharmaceutiques)

Ce projet s’étend sur deux ans. Une première version de la plateforme sera opérationnelle d’ici la fin du premier semestre 2014. Jusqu’en décembre 2015, les performances de la plateforme seront optimisées et d’autres sources de données telles que les librairies de composés pharmaceutiques du NIH (National Institute of Health) y seront intégrées. Cette plateforme favorisera le développement du portefeuille de projets dans les maladies rares d’EspeRare et permettra d’appliquer une gestion des données répondant aux critères de qualités de l’industrie et des autorités règlementaires.

Par son soutien, la Loterie Romande contribue au développement des activités d’EspeRare dans le domaine de la santé, en aidant la fondation à étendre ses actions de développement thérapeutique dans les maladies rares.

A propos de la Loterie Romande

EspeRare représente la Suisse au sein d’une Action pour la Coopération Européenne dans le domaine de la recherche scientifique et technique (COST) sur le thème de la Santé des Citoyens.

Bruxelles, le 27 Novembre 2013. En tant que membres du comité, Sharon Terry et Caroline Kant ont participé au lancement de l’Action COST IS1303 sur le thème de la Santé des Citoyens à travers l’initiative publique-privée « Santé publique, Marché et Perspectives Ethiques ». Vingt-deux pays sont représentés au sein de cette Action, dont l’objectif est de développer des directives légales et scientifiques dans le domaine de la Santé des citoyens, en particulier les tests génétiques et le dépistage, les biobanques, l’éthique et la justice dans le domaine de la santé et la démocratisation de la recherche.

*COST (Coopération européenne dans le domaine de la recherche scientifique et technique) est un programme financé par la Commission Européenne permettant de coordonner et d’aider la circulation du savoir à l’échelle pan-européenne.

EspeRare démarre deux collaborations de recherche visant à démontrer l'efficacité préclinique de Rimeporide dans Duchenne.

Geneva, Switzerland, August 19, 2013 - The foundation announces that it has started two collaborations with the University of Geneva (Switzerland) and the Children National Medical Center in Washington DC (USA) to develop Rimeporide, its lead programme in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients. The objective is to assess the therapeutic utility of this compound, a safe and specific Na+/H+ exchanger type 1 (NHE 1) inhibitor previously developed for cardiac failure, for the treatment of DMD.

Rimeporide preclinical efficacy will be tested in DMD mice models. The assessment will be conducted under the leadership of Dr. Kanneboyina Nagaraju specialized in DMD at Prof. Eric Hoffman's research center for genetic medicine, Children National Medical Center, Washington DC.
In parallel, Dr Olivier Dorchies, a recognised DMD preclinical expert at the Pharmaceutical biochemistry lab of Prof. Leonardo Scappozza, University of Geneva, will also investigate the dose / efficacy relationship of Rimeporide in a mice model  and evaluate the efficacy in various cell lines.

Preliminary data from both collaborations are expected by second quarter 2014.

This preclinical work together with the already available data will support further development of this compound in DMD patients. This program has ultimately the potential to address muscle degeneration and cardiomyopathy in a broad segment of DMD children.

The EspeRare foundation has been presented by Sharon Terry at the International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) in Dublin, on April 16th.

About IRDiRC: The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) was initiated by the European Commission and the US National Institutes for Health Research and launched in April 2011 to foster international collaboration in the rare diseases field. IRDiRC will team up researchers and organizations investing in rare diseases research in order to achieve two main objectives, namely to deliver 200 new therapies for rare diseases and means to diagnose most rare diseases by the year 2020.

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