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Les dernières avancées de l'étude clinique du Rimeporide ont été présentées lors du 22e congrès de la World Muscle Society (Société Mondiale du Muscle), à St Malo. De nombreux scientifiques et médecins se sont montrés intéressés par ce projet.

Le recrutement des patients pour cet essai clinique de phase IB devrait se terminer d'ici la fin de l'année. Les résultats complets devraient être disponibles au cours du premier trimestre 2018. EspeRare entame des discussions avec des cliniciens du monde entier afin de concevoir l'étude de phase II, qui devrait débuter courant 2018 selon les financements.

En parallèle du développement du Rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, EspeRare lance maintenant une étude sur le potentiel thérapeutique de Rimeporide dans l'Hypertension Artérielle Pulmonaire.

Le Rimeporide est un médicament contre les insuffisances cardiaques dont le développement a été stoppé. EspeRare l’a transformé en un traitement innovant pour les patients ayant la dystrophie musculaire de Duchenne (cliquez ici pour voir ce programme de développement clinique). Rimeporide s'est avéré bien toléré par les animaux modèle ainsi que durant les essais cliniques chez les adultes en bonne santé et les jeunes garçons ayant Duchenne.

Le mécanisme d'action du Rimeporide, l'inhibition d'une protéine appelée le NHE-1, a un fort potentiel dans de multiples indications thérapeutiques. EspeRare travaille à établir des collaborations avec des associés parmi les meilleurs du monde pour explorer ce potentiel.

En particulier, EspeRare a commencé une collaboration avec Larissa Shimoda, Ph.D. et John Huestch, M.D., de l’école de médecine de l’université John Hopkins dans la « Division de médecine pulmonaire et soins intensifs ». Le but de cette collaboration est d'explorer le potentiel thérapeutique du Rimeporide dans l'hypertension artérielle pulmonaire, en utilisant des modèles in vitro et in vivo. Au cours des 10 dernières années, cette équipe a publié des articles de recherche importants sur la contribution de NHE-1 dans le développement de cette maladie invalidante et sur l'utilisation des inhibiteurs NHE-1 de l'empêcher.

Des résultats positifs à cette étude encourageraient l'initiation d'un test clinique de la phase II pour examiner le potentiel thérapeutique de Rimeporide chez les patients souffrant d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.

Le Prof. Muntoni est le Chercheur Principal de l’étude clinique européenne et multi-centre de phase Ib chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne. Il a présenté le Rimeporide dans une communication orale lors du 12ème congrès de la Société Européenne de Neurologie Pédiatrique, à Lyon le 22 Juin.

à cette occasion, il a donné une mise à jour sur le développement préclinique et clinique de ce traitement innovant qui s’attaque en particulier aux dommages cardiaques mortels qui accompagnent la myopathie de Duchenne.

 Prim’enfance est une foundation à but non lucratif Suisse, dont le but est de comprendre, prévenir, dépister et traiter les maladies de la petite enfance.

Lors de l’événement célébrant les 10 ans de la fondation, organisé à l’Hôpital de Genève (HUG), Prim’Enfance a attribué à EspeRare une subvention pour son projet FloWatch. La fondation EspeRare est honorée et heureuse de ce premier partenariat avec la fondation Prim’Enfance :  ensemble, elles redonneront la santé aux enfants nés avec une malformation cardiaque sévère grâce au projet FloWatch.

Grace à ce soutien financier, les associations AltroDomani Onlus et Parent Project Onlus contribuent au premier essai clinique sponsorisé d’EspeRare sur le Rimeporide dans les patients atteints de myopathie de Duchenne en Europe (RIM4DMD). Ce support financier vise à assurer le suivi des patients qui participent à l’essai clinique en Italie, en particulier en aidant à la prise en charge des déplacements et du logement de ces patients et de leurs familles lors de leurs visites à l’hôpital dans le cadre de l’essai clinique.

L’étude clinique RIM4DMD  a débuté en Juin 2016 à l’hôpital San Raffaele à Milan, avec Dr Stefano Previtali comme investigateur principal. Le recrutement de patients est toujours ouvert sur ce site.

De plus, l’étude recrute aussi dans 3 autres centres d’essais cliniques en Europe: l’hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l’hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le Great Ormond Street Hospital (Londres, GB).

Pour en savoir plus sur le projet clinique EspeRare RIM4DMD, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association AltroDomani Onlus, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association Parent Project Onlus, cliquez ici. Et pour lire cette "news" sur le site internet de Parent Project Onlus, cliquez ici.

EspeRare est ravie de compter un nouveau programme dans son portefeuille et d’annoncer la relance du FloWatch, un implant actif précédemment commercialisé. EspeRare a récemment obtenu une licence pour ce dispositif cliniquement éprouvé qui présente des bénéfices médicaux pour assurer la protection du cœur et des poumons des bébés souffrant de cardiopathies congénitales sévères. Ce programme est le premier projet « appareil médical » d’EspeRare, augmentant le diversité de notre portefeuille actuel de 4 thérapies médicamenteuses. Ce programme sera aussi notre première solution thérapeutique sur le marché. L’équipe « appareil médical » d’EspeRare travaille dur pour que les premiers dispositifs FloWatch soient fabriqués et commercialisés d’ici fin 2017.

Jusqu’à 1000 bébés par an en Europe et 30000 par an en Afrique et Asie sont de potentiels bénéficiaires de la technologie FloWatch. Dans ces dernières régions, et en accord avec les engagements éthiques d’EspeRare sur l’accès universel aux traitements médicaux, nous étudions un modèle de distribution pour le FloWatch qui soit socialement responsable et maximise l’impact médical, et où les profits générés par les ventes de FloWatch dans les pays industrialisés financeront la distribution philanthropique dans les pays pauvres.

Pour en savoir plus sur le programme FloWatch

Pour en savoir plus sur les cardiopathies congénitales

Pour en savoir plus sur le dispositif médical FloWatch

La fondation EspeRare est ravie d’annoncer la collaboration entre Duchenne UK, une organisation britannique de patients Duchenne, et le Professeur Dominic Wells du Royal Veterinary College (college vétérinaire royal) pour tester une potentielle nouvelle thérapie anti-inflammatoire et anti-fibrotique sur le modèle de souris pour la myopathie de Duchenne (DMD).

Duchenne UK apporte £67,980 pour financer un programme de huit mois afin d'évaluer les bénéfices potentiels du composé d’EspeRare ER03 dans la DMD. Ces études pré-cliniques ont pour but de tester la rationnelle scientifique et de justifier du repositionnement de cette molécule dans le traitement de la DMD.

Ce composé a déjà été testé dans plusieurs modèles animaux d’inflammation et de fibrose. Il a également été testé dans plusieurs études de Phase I ainsi que dans une étude de Phase II qui ont validé son innocuité sur des volontaires sains.

Les patients atteints de Duchenne ont une déficience en dystrophine, une protéine musculaire qui joue le rôle "d’absorbeur de choc" pour le muscle. En l'absence de cet amortisseur, l’utilisation quotidienne des muscles provoque des dommages. Ces dommages favorisent le processus inflammatoire qui à son tour provoque durcissement et formation de cicatrices. Les muscles ainsi endommagés sont dits fibrotiques. L’ambition d’EspeRare est que cette nouvelle thérapie potentielle traite l'inflammation et la fibrose dans les muscles des patients atteints de DMD. Elle pourrait ainsi servir de traitement à tous ces patients, indépendamment de leur âge et de la mutation du gène DMD.

Si ce programme de validation aboutit, le composé passera directement à l’étape de validation clinique de Phase II chez des patients DMD. Conformément à notre engagement de repositionner des molécules existantes et d’accélérer la mise sur le marché de médicaments, Duchenne UK et EspeRare sont résolus à poursuivre le développement de ce traitement en Phase II si l’efficacité du composé est démontrée.

Emily Crossley et Alex Johnson, co-fondateurs de Duchenne UK, ont déclaré : “Nous sommes enchantés de pouvoir joindre nos forces avec EspeRare et le Royal Veterinary College pour confirmer l’efficacité de ce composé dans la DMD et améliorer nos connaissances. En capitalisant sur l’ensemble des données actuelles et sur l’innocuité démontrée chez l’homme par les études précédentes, nous espérons que si les résultats sont prometteurs, nous pourrons tester ce composé sur des patients DMD dès 2018.”

Florence Porte, Directrice R&D d’EspeRare a commenté : “Grâce à la générosité de Duchenne UK, il a été possible de transformer cette molécule abandonnée en une potentielle nouvelle option thérapeutique pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Cette approche de repositionnement innovante pourrait offrir à ces patients DMD un nouveau traitement sans danger soignant l’inflammation et la fibrose et qui pourrait être combiné avec les thérapies de remplacement de la dystrophine.”

Pour plus d'informations sur Duchenne UK-> link

Communiqué de presse Duchenne UK  -> link

Pour plus d'informations sur le 'Royal Veterinary College' -> link

Duchenne Parent Project Espagne a participé à la mise en place des activités cliniques visant à tester le rimeporide sur des patients atteints de myopathie de Duchenne en Espagne. Au cours des derniers mois, le Dr Marisol Montolio Del Olmo a aidé EspeRare à établir les relations avec le Dr. Jordi Díaz Manera de l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau à Barcelone, qui dirigera la première étude d'innocuité du rimeporide chez des garçons âgés de 6 à 14 ans atteints de Duchenne en Espagne. Par ailleurs, DDP Espagne fournit également une aide financière et administrative pour le voyage et l'hébergement des patients qui participeront à cette étude et de leurs familles.

Florence Porte Thomé, Directrice R&D d'EspeRare a déclaré “Sans l'intervention de DPP Espagne, il n'aurait pas été possible pour EspeRare d'ouvrir un site clinique en Espagne. Ce partenariat est un parfait exemple du pouvoir et de l'importance de la collaboration avec les organisations de patients pour développer des traitements pour la myopathie de Duchenne.”

L'étude est désormais ouverte au recrutement dans quatre centres cliniques en Europe, l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l'Hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le San Raffaele Hospital (Milan, Italie) et bientôt dans le Great Ormond Street Hospital (Londres, UK).

Pour plus d'informations, cliquez sur les liens suivants :

 -> www.clinicaltrials.gov 

-> Article de DPP Espagne