Une avancée pour les enfants atteints de la myopathie de Duchenne : le Rimeporide entre en développement clinique
EspeRare franchit aujourd'hui une étape clé dans le development du rimeporide dans la myopathie de Duchenne (DMD) : le premier patient atteint de DMD a été recruté en France!
Rimeporide, premier programme d’EspeRare, entre aujourd'hui en phase de development clinique, une étape clé dans le dévelopment de ce médicament contre la myopathie de Duchenne. Sur la base de résultats précliniques encourageants obtenus dans deux modèles animaux et de la désignation de médicament orphelin obtenue en 2015 de l'Agence Européenne du Médicament, le recrutement de patients atteints de la myopathie de Duchenne, âgés de 6 à 14 ans, dans une étude de phase Ib, a commencé à Paris au centre I-Motion. Au cours de l'année 2016, plusieurs neuro-pédiatres européens renommés de l'Hôpital Armand Trousseau (Paris, Centre I-Motion, France), du Great Ormond Street Hospital (Londres, GB), de l'Hôpital de Sant Pau (Barcelone, Espagne) et de l'Hôpital San Raffaele (Milan, Italie) vont recruter jusqu'à 20 patients atteints de DMD.
L'objectif de cette étude de phase Ib est dévaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie après un traitement de Rimeporide oral pendant 4 semaines chez ces patients.
A la différence de nombreux traitements en développement préclinique et/ou clinique, le rimeporide s'adresse à tous les patients atteints de myopathie de Duchenne quels que soient leur mutation et leur âge. D'après nos connaissances, le rimeporide est un des rares produits en dévelopment clinique capable de réduire en même temps l'inflammation et la fibrose des muscles squelettiques et du coeur.
Rimeporide représente un véritable espoir pour les enfants malades et leurs proches et pourrait offrir une nouvelle opportunité, seul ou en association avec d'autres molécules, pour soigner l'ensemble des symptômes de la myopathie, y compris la cardiomyopathie, pour lesquels les options sont encore trop limitées.
Pour plus d'informations, merci de consulter notre site www.esperare.org/fr/rimeporide-dans-duchenne et également www.clinicaltrials.gov.