Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

Rimeporide dans Duchenne

 

Rimeporide recyclage VF

Les étapes clés du programme rimeporide

2013

EspeRare obtient les droits de développement sur le rimeporide dans les maladies neuromusculaires.

2014

Deux études précliniques sur des modèles de souris dystrophiques ont démontré la capacité du rimeporide à diminuer de manière significative le niveau d'inflammation et de fibrose dans plusieurs muscles squelettiques et le myocarde.

2015

L'Agnce Européenne du Médicament (EMA) octroie la désignation de médicament orphelin au rimeporide dans la myopathie de Duchenne.

Dépôt d'une demande d'essai clinique dans quatre pays européens.

2016

Le recrutement des patients pour l'essai clinique de phase Ib est en cours. Ce développement clinique du rimeporide est le fruit de plusieurs années de recherche et de collaboration avec des chercheurs d'établissements prestigieux comme le Children National Medical Center (Washington DC, USA) et l'Université de Sherbrooke (Canada). Pour cet essai clinique de phase Ib, des neuro-pédiatres européens de renom vont recruter 20 patients atteints de myopathie de Duchenne durant l'année 2016, à l'Hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France), au Great Ormond Street Hospital (Londres, GB), à l'Hôpital de Sant Pau (Barcelone, Espagne) et à l'Hôpital San Raffaele (Milan, Italie).

Pour plus d'informations veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov

2017-2021

Les prochaines étapes du développement clinique du rimeporide seront ensuite réalisées par un partenaire disposant des infrastructures nécessaires pour mener ces études cliniques multicentriques avancées, ainsi que la mise sur le marché et la commercialisation. Tout au long de ce processus, EspeRare s'engagera auprès des patients à promouvoir et à faciliter l'accès à ce médicament. Le programme de développement actuel prévoit une mise sur le marché du rimeporide d'ici 2020-2021.

Notre espoir est de faire avec le rimeporide un grand pas en avant dans le traitement de la myopathie de Duchenne que ce soit seul ou en combinaison avec d'autres traitements disponibles. Le rimeporide a notamment le potientiel de s'adresser à la dégénérescence cardiaque, pour laquelle il n'y a actuellement que des options thérapeutiques très limitées dans cette maladie. A notre connaissance, le rimeporide est l'une des rares thérapies en phase clinique susceptible de réduire l'inflammation et la fibrose à la fois dans les muscles squelettiques et le myocarde.

Le rimeporide dans la myopathie de Duchenne

Le rimeporide était une molécule propriétaire de Merck Serono, initialement développée jusqu'en phase clinique dans l'insuffisance cardiaque chronique, mais dont le développement a été interrompu en phase I pour des raisons stratégiques. Le rimeporide est connu pour être un inhibiteur sélectif du transporteur sodium/proton transmembranaire (NHE-1), pour lequel des informations détaillées sont disponibles concernant la pharmacologie clinique et préclinique, la production pharmaceutique, la pharmacocinétique et le profil toxicologique.

Dans la myopathie de Duchenne (DMD), il est reconnu que la surcharge en calcium endommage l'intégrité musculaire. L'homéostasie calcique est régulée par différents canaux ou pompes et le NHE-1 a montré depuis plusieurs années qu'il avait un impact sur la régulation des concentrations de calcium et de sodium par son règlement intracellulaire. Dans les modèles animaux de Duchenne, le NHE-1 est surexprimé, ce qui entraîne une augmentation des concentrations intracellulaires de sodium et de calcium.

Rimeporide carte d'identité image

  • Duchenne est une maladie terrible. Les enfants touchés par cette maladie, comme Laurent mon cousin, sont vifs et combatifs, mais en grandissant, ils s’affaiblissent inexorablement et perdent le peu de capacités qu’ils ont pu acquérir. Je m’investis jour après jour afin de développer un traitement pour Duchenne et donner à ces enfants la force de lutter contre leur maladie.
    Florence Porte-Thomé
    Fondatrice et Directrice R&D

À propos de la myopathie de Duchenne

  • La myopathie de Duchenne (MD) est une maladie génétique neuromusculaire grave affectant un garçon sur 3 500, soit environ 50 000 garçons dans les pays développés.
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