Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

Soigner les maladies rares

Les maladies rares

Les maladies rares représentent un problème de santé publique puisqu’elles affectent entre 8 et 10 % de la population mondiale. Par « maladie rare », on entend toutes les maladies dont la prévalence est inférieure à 750 patients pour 1 million d’individus, et sans perspectives de traitements.

Chiffres clés

Les maladies rares représentent un problème de santé publique:

  • Plus de 7 000 maladies rares sont identifiées
  • Elles affectent une personne sur dix en Europe et aux États-Unis
  • Seulement 5 % d’entre elles disposent de solutions thérapeutiques enregistrées par les autorités de santé
  • 80 % des maladies rares sont d’origine génétique et 50 % des patients souffrant de ces maladies sont des enfants

 

Les maladies rares sont éligibles à la désignation orpheline

  • De nombreux avantages sont accordés par les autorités de santé: fonds, crédits d’impôt, exclusivité commerciale, obtention accélérée des autorisations de mise sur le marché.
  • Les essais cliniques sont plus courts et les cohortes de patients sont plus réduites : il faut 600 patients en moyenne pour pouvoir enregistrer un médicament orphelin.

 

  • En tant qu'organisation à but non lucratif, nos priorités ne sont pas dictées par des intérêts commerciaux ou la taille d’un marché, mais uniquement par les besoins médicaux des patients atteints de maladies rares et par la pertinence des connaissances scientifiques disponibles. Par-dessus tout, nous mettons en œuvre notre modèle centré sur le patient et notre expertise pharmaceutique en R&D afin d'accélérer la découverte de nouveaux médicaments pour ces patients laissés pour compte.
    Caroline Kant
    Co-fondatrice et Directrice Exécutive de la Fondation EspeRare

Les associations de patients: des partenaires engagés

 

Les associations de patients, et plus particulièrement celles des maladies rares, sont des partenaires clés à chaque étape du développement d’un médicament:

  • En raison de la fragmentation et de l'insuffisance d’expertise médicale, les patients s’informent davantage et ont une forte influence sur le développement des médicaments
  • Grâce aux levées de fonds et au lobbying, les patients développent activement des réseaux d’experts, gèrent les connaissances liées à la maladie et soutiennent la recherche biomédicale

Même si, au final, les traitements sont mis sur le marché par les entreprises, ce sont bien les associations de patients qui sont à l’origine de la prise de conscience nécessaire pour initier le processus de recherche d’un médicament.

Les patients sont à l’origine des progrès de la R&D dans les maladies rares.