Soigner les maladies rares
Les maladies rares représentent un fardeau important pour le système de santé
8 à 10 % de la population mondiale est touchée par des maladies rares ; il s'agit de maladies qui affectent moins d'une personne sur 2,000. Malheureusement, seuls 5% des maladies rares (également appelées "maladies orphelines") disposent de traitements approuvés.
La plupart des maladies rares sont génétiques, et sont donc présentes tout au long de la vie, même si les symptômes n'apparaissent pas immédiatement. De nombreuses maladies rares apparaissent dans l’enfance, et environ 30% des enfants atteints de maladies rares ne vivront pas jusqu'à leur cinquième anniversaire.
L'occasion de combler une lacune majeure du secteur médical qui touche les enfants
Plusieurs opportunités thérapeutiques pour traiter les patients atteints de maladies rares existent mais sont trop souvent laissées à l’abandon par les entreprises pharmaceutiques ou les universités. Leur potentiels thérapeutiques ne sont souvent jamais testées ni développées car les sociétés biopharmaceutiques sont rarement disposées à prendre le risque d'investir un budget de recherche et développement (R&D) pour ces petits marchés et faibles potentiels de retour financier. De leur côté, les universités manquent souvent de savoir-faire pharmaceutique pour mener à bien le développement de médicament, en particulier dans les dernières phases du développement clinique.
Un nouvel espoir pour les patients atteints de maladies rares potentiellement mortelles
Le développement de nouveaux traitements est cher, très long et nécessite une coordination étroite entre un large éventail d'activités et d'expertises de recherche et développement (R&D). Par conséquent, EspeRare se concentre sur l'accélération et le renforcement des chances de succès de la découverte et du développement de nouveaux traitements pour les maladies rares en repositionnant les thérapies existantes.
Les patients sont au cœur du progrès des soins de santé dans les maladies rares
- "En tant qu'organisation à but non lucratif, nos priorités sont définies par les besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de maladies rares, la richesse des connaissances scientifiques disponibles et le potentiel thérapeutique des traitements que nous développons. Nous ne sommes pas guidés par des intérêts commerciaux. Avant tout, nous nous efforçons d'appliquer notre modèle centré sur le patient et notre expertise en R&D pharmaceutique pour faire progresser la découverte de nouveaux traitements susceptibles de changer la vie de ces patients mal desservis".
- Caroline Kant
- Fondatrice et Directrice Générale
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