Rimeporide dans myopathie de Duchenne (DMD)
Le rimeporide a le potentiel d'être le premier traitement de sa catégorie pour aborder la cardiomyopathie chez les patients atteints de DMD
Les maladies cardiaques sont la principale cause de décès dans les dystrophies musculaires DMD et Becker. La fibrose myocardique est une pathologie clé prédisant l'aggravation de la fonction cardiaque et des événements cardiaques. Des médicaments réduisant la fibrose cardiaque sont nécessaires de toute urgence pour compléter les effets des traitements déjà disponibles (inhibiteurs de l'ECA et stéroïdes). Le riméporide, qui agit par l'intermédiaire de l'inhibition de la tNHE1, est cardioprotecteur et réduit la pathologie cardiaque, y compris la fibrose.
Le comité consultatif, composé d'éminents experts en cardiologie et en neurologie pédiatriques, a souligné l'importance de nouveaux traitements s'attaquant à la physiopathologie directe de la myopathie de Duchenne (DMD) pour améliorer le pronostic et l'espérance de vie des patients atteints de DMD.
Le riméporide devrait également avoir des effets positifs sur les muscles squelettiques et le diaphragme. Il fait également partie d'un essai de traitement de l'insuffisance cardiaque.
Le rimeporide a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'UE, et la FDA lui a récemment accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) pour la cardiomyopathie chez les enfants atteints de DMD. Il s'agit du premier médicament à recevoir une RPDD pour la cardiomyopathie liée à la DMD.
EspeRare est à la recherche d'un partenaire et/ou d'un financement pour poursuivre le développement du riméporide en tant que traitement majeur permettant de changer la vie.
À propos de la Myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique pédiatrique grave et potentiellement mortelle qui touche 1 garçon sur 3 500 dans le monde.
Les patients atteints de DMD souffrent d'une perte progressive de la fonction musculaire et d'une faiblesse dès la jeune enfance. Cette perte musculaire progressive dans les jambes entraîne généralement la perte de la déambulation vers l'âge de 10 ans. Elle finit par s'étendre aux bras, au cou et à d'autres zones. Plus tard dans la vingtaine, la paralysie progresse jusqu' à être complète. Elle s'accompagne de difficultés respiratoires croissantes dues au dysfonctionnement des muscles respiratoires qui rendent nécessaire un soutien respiratoire, ainsi que d'un dysfonctionnement cardiaque conduisant à des insuffisances cardiaques.
Le dysfonctionnement cardiaque est présent chez la plupart des patients atteints de DMD et constitue la première cause de décès prématuré. Il n'existe pas de traitement permettant d'arrêter directement la progression du déclin cardiaque chez ces garçons et les traitements disponibles visent principalement à gérer les symptômes de la maladie.
- Duchenne est une maladie terrible. Les enfants touchés par cette maladie, comme Laurent mon cousin, sont vifs et combatifs, mais en grandissant, ils s’affaiblissent inexorablement et perdent le peu de capacités qu’ils ont pu acquérir. Je m’investis jour après jour afin de développer un traitement pour Duchenne et donner à ces enfants la force de lutter contre leur maladie.
