Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

Faire progresser les traitements avec repositionnement des médicaments

En collaboration avec les patients, nous récupérons et repositionnons des médicaments afin d'accélérer le développement de traitements accessibles pour les maladies rares

Notre objectif est de trouver de nouvelles utilisations pour des médicaments existants et de redonner vie à des traitements abandonnés qui ont un fort potentiel dans les maladies rares, afin d'accélérer le développement de traitements susceptibles de changer la vie de ces patients. Le repositionnement de médicaments surpasse le développement traditionnel de médicaments en termes de temps et de coûts et augmente les chances de succès de la mise à disposition de traitements accessibles pour les patients atteints de maladies rares.

Drug_repositioning

Les traitements que nous sélectionnons ont souvent fait l'objet de tests approfondis en R&D tels que des évaluations toxicologiques, pharmacocinétiques, d’innocuité et d’administrations cliniques chez des volontaires sains et chez des patients atteints d'autres maladies. Le repositionnement de ces traitements dans les maladies rares nous permet de nous appuyer sur les efforts de recherche et de développement précédents, ce qui accélère et réduit les risques sur la voie du traitement des patients.

Critères de sélection pour le repositionnement des médicaments

  • Des médicaments existants, déjà développés par l’industrie pharmaceutique, la biotechnologie ou l’académie, sont sélectionnés selon les critères suivants :
  • >  Profils toxicologiques et d’innocuité connus
  • >  Compréhension du modes d’action
  • >  Chimie, Fabrication et Contrôles du médicament maîtrisés
  • >  Dossier clinique
  • >  Les voies du développement en vue de la commercialisation

 

Une fois les opportunités de repositionnement identifiées, la fondation applique son expertise pharmaceutique pour mener des évaluations précliniques et cliniques précoces de ces opportunités thérapeutiques. Elle développe ainsi les programmes sélectionnés jusqu'à ce que la preuve de concept clinique chez les patients soit établie. En cas de résultats positifs, EspeRare s'adjoint des partenaires commerciaux pour le développement et la commercialisation, tout en prenant garde à ce que l'accessibilité du traitement aux patients soit une priorité.

Nous nous concentrons sur les traitements dont le développement ont été arrêté et les transformons en thérapies fiables qui changent la vie

Principaux avantages du repositionnement des médicaments

  • > Temps de développement plus court
  • > Réduction des coûts de développement
  • > Taux de réussite plus élevés