Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

Notre focus

Notre activité principale est de transformer les connaissances de la recherche fondamentale en applications thérapeutiques  pour les maladies rares, par l’approche du repositionnement de médicaments.

La fondation axe ses efforts là où des besoins médicaux sévères ne sont pas couverts et où des connaissances  scientifiques existent. Nous collaborons avec les entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie ainsi que des institutions académiques, afin de développer un portefeuille de substances médicamenteuses (chimiques ou biologiques) en vue d’une nouvelle utilisation dans les maladies rares. Nous travaillons avec des réseaux d’experts et des centres d’excellence biomédicaux afin de valider les opportunités thérapeutiques de la phase préclinique à la preuve de concept clinique.

Lorsque la preuve de concept est validée chez l’homme et que toutes les données cliniques concluantes sont générées, les licences de ces composés peuvent être rétrocédées à leur propriétaire pharmaceutique ou transférées à des partenaires biomédicaux qui procèderont au développement clinique à grande échelle, à la mise sur le marché et à la commercialisation.

  • Notre premier programme de recherche vise à développer  Rimeporide, une molécule provenant de l’entreprise Merck Serono, qui permettrait de ralentir la dégénération musculaire chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne, une maladie pédiatrique rare et mortelle.
  • Notre objectif à court terme est d’amener le programme Rimeporide jusqu’à la preuve de concept chez l’homme et de développer notre portefeuille de programmes R&D par l’acquisition d’accords de licence additionnels.
  • Notre objectif à moyen terme est d’élaborer un portefeuille diversifié, composé de programmes à fort potentiel thérapeutique, afin d’améliorer les perspectives de traitements d’une plus large population de patients plus large.

 

  • Favoriser l’accès à des traitements médicaux pour les patients qui en ont le plus besoin est l’objectif de notre fondation et c’est ce qui me passionne.
    Béatrice Greco
    Fondatrice et membre du Conseil de Fondation

À propos du repositionnement de médicaments

Des molécules abandonnées ou prescrites pour certaines indications thérapeutiques peuvent être développées et utilisées pour d’autres maladies. 
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