Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

News

21avr

C’est avec grand plaisir qu’EspeRare annonce la nomination d’un nouveau membre au sein de son conseil d’administration, Mr. Denis Mortier. Denis apporte au conseil son expertise dans les domaines de la stratégie générale opérationnelle et financière des entreprises. Sa contribution vient soutenir EspeRare dans cette période de croissance de ses activités R&D, dans le but final de pouvoir atteindre un plus grand nombre d’enfants souffrant de maladies rares.

Denis est depuis quelque temps très impliqué avec EspeRare et a déjà eu un impact considérable dans l’élaboration de la stratégie de croissance de la fondation. Denis a un savoir-faire exceptionnel dans le domaine des stratégies financières, et nous sommes ravis et honorés de le compter parmi nos membres du conseil. EspeRare va pouvoir mettre à profit son expérience pour inscrire la croissance de la fondation dans la pérennité, et ainsi permettre à EspeRare de réaliser notre mission auprès des enfants malades » a commenté Caroline Kant, présidente.

Denis a occupé des postes d’encadrement supérieur et de direction dans plusieurs entreprises financières du secteur privé.  Entre autres, Denis a été associé chez Coller Capital Ltd (UK). Il a aussi été nommé au comité de direction du Comité à l’Energie Atomique (CEA, France) et du Crédit National (France). Il a été fondateur et directeur de CEA Industrie et de Financière Saint Dominique. Il a servi en tant que cadre dirigeant pour le World Bank Group, en tant que président pour l’European Private Equity and Venture Capital Association (EVCA), puis aussi en tant que vice-président de NASDAQ Europe. Il a également été membre des comités consultatifs et des comités d’investissement de plusieurs fonds de capital-risque.

Denis a fait des études de commerce à l’Ecole des Hautes Etudes Commerciales (HEC) à Paris, et est aussi détenteur d’un MBA de Stanford Business School.

20avr

The annual report highlights the foundation's achievements and the financial statements.

Please click here to read our new annual report.

27fév

A l'occasion de son numéro "Spécial maladies rares", le journal Biotech Finances a choisi de mettre en avant la PDG d'EspeRare, Caroline Kant. L'interview résume la carrière de Caroline Kant, ainsi que les objectifs, les accomplissements et le modèle financier d'EspeRare informant ainsi les spécialistes de la finance et des biotechnologies sur le modèle financier unique d'EspeRare.

http://www.eei-biotechfinances.com/

03fév

Grace à ce soutien financier, les associations AltroDomani Onlus et Parent Project Onlus contribuent au premier essai clinique sponsorisé d’EspeRare sur le Rimeporide dans les patients atteints de myopathie de Duchenne en Europe (RIM4DMD). Ce support financier vise à assurer le suivi des patients qui participent à l’essai clinique en Italie, en particulier en aidant à la prise en charge des déplacements et du logement de ces patients et de leurs familles lors de leurs visites à l’hôpital dans le cadre de l’essai clinique.

L’étude clinique RIM4DMD  a débuté en Juin 2016 à l’hôpital San Raffaele à Milan, avec Dr Stefano Previtali comme investigateur principal. Le recrutement de patients est toujours ouvert sur ce site.

De plus, l’étude recrute aussi dans 3 autres centres d’essais cliniques en Europe: l’hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l’hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le Great Ormond Street Hospital (Londres, GB).

Pour en savoir plus sur le projet clinique EspeRare RIM4DMD, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association AltroDomani Onlus, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association Parent Project Onlus, cliquez ici. Et pour lire cette "news" sur le site internet de Parent Project Onlus, cliquez ici.

01déc

EspeRare est à l'affiche dans les branches UBS pour promouvoir les innovateurs sociétaux.

Pour en savoir plus sur ce programme UBS, cliquez ici

16nov

EspeRare est ravie de compter un nouveau programme dans son portefeuille et d’annoncer la relance du FloWatch, un implant actif précédemment commercialisé. EspeRare a récemment obtenu une licence pour ce dispositif cliniquement éprouvé qui présente des bénéfices médicaux pour assurer la protection du cœur et des poumons des bébés souffrant de cardiopathies congénitales sévères. Ce programme est le premier projet « appareil médical » d’EspeRare, augmentant le diversité de notre portefeuille actuel de 4 thérapies médicamenteuses. Ce programme sera aussi notre première solution thérapeutique sur le marché. L’équipe « appareil médical » d’EspeRare travaille dur pour que les premiers dispositifs FloWatch soient fabriqués et commercialisés d’ici fin 2017.

Jusqu’à 1000 bébés par an en Europe et 30000 par an en Afrique et Asie sont de potentiels bénéficiaires de la technologie FloWatch. Dans ces dernières régions, et en accord avec les engagements éthiques d’EspeRare sur l’accès universel aux traitements médicaux, nous étudions un modèle de distribution pour le FloWatch qui soit socialement responsable et maximise l’impact médical, et où les profits générés par les ventes de FloWatch dans les pays industrialisés financeront la distribution philanthropique dans les pays pauvres.

Pour en savoir plus sur le programme FloWatch

Pour en savoir plus sur les cardiopathies congénitales

Pour en savoir plus sur le dispositif médical FloWatch

05oct

EspeRare présente les derniers résultats de ses essais cliniques sur Rimeporide dans la myopathie de Duchenne, "Translational Development of Rimeporide, a Sodium-Hydrogen Exchanger (NHE-1) Inhibitor, for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy", au "21st International Congress of the World Muscle Society" à Grenade (Espagne), du 4 au 8 octobre.

rimeporide_esperare_WMS2016Cliquez sur l'image pour l'agrandir

Pour plus d'information sur le programme du WMS 2016, cliquez ici

05aoû

La fondation EspeRare est ravie d’annoncer la collaboration entre Duchenne UK, une organisation britannique de patients Duchenne, et le Professeur Dominic Wells du Royal Veterinary College (college vétérinaire royal) pour tester une potentielle nouvelle thérapie anti-inflammatoire et anti-fibrotique sur le modèle de souris pour la myopathie de Duchenne (DMD).

Duchenne UK apporte £67,980 pour financer un programme de huit mois afin d'évaluer les bénéfices potentiels du composé d’EspeRare ER03 dans la DMD. Ces études pré-cliniques ont pour but de tester la rationnelle scientifique et de justifier du repositionnement de cette molécule dans le traitement de la DMD.

Ce composé a déjà été testé dans plusieurs modèles animaux d’inflammation et de fibrose. Il a également été testé dans plusieurs études de Phase I ainsi que dans une étude de Phase II qui ont validé son innocuité sur des volontaires sains.

Les patients atteints de Duchenne ont une déficience en dystrophine, une protéine musculaire qui joue le rôle "d’absorbeur de choc" pour le muscle. En l'absence de cet amortisseur, l’utilisation quotidienne des muscles provoque des dommages. Ces dommages favorisent le processus inflammatoire qui à son tour provoque durcissement et formation de cicatrices. Les muscles ainsi endommagés sont dits fibrotiques. L’ambition d’EspeRare est que cette nouvelle thérapie potentielle traite l'inflammation et la fibrose dans les muscles des patients atteints de DMD. Elle pourrait ainsi servir de traitement à tous ces patients, indépendamment de leur âge et de la mutation du gène DMD.

Si ce programme de validation aboutit, le composé passera directement à l’étape de validation clinique de Phase II chez des patients DMD. Conformément à notre engagement de repositionner des molécules existantes et d’accélérer la mise sur le marché de médicaments, Duchenne UK et EspeRare sont résolus à poursuivre le développement de ce traitement en Phase II si l’efficacité du composé est démontrée.

Emily Crossley et Alex Johnson, co-fondateurs de Duchenne UK, ont déclaré : “Nous sommes enchantés de pouvoir joindre nos forces avec EspeRare et le Royal Veterinary College pour confirmer l’efficacité de ce composé dans la DMD et améliorer nos connaissances. En capitalisant sur l’ensemble des données actuelles et sur l’innocuité démontrée chez l’homme par les études précédentes, nous espérons que si les résultats sont prometteurs, nous pourrons tester ce composé sur des patients DMD dès 2018.

Florence Porte, Directrice R&D d’EspeRare a commenté : “Grâce à la générosité de Duchenne UK, il a été possible de transformer cette molécule abandonnée en une potentielle nouvelle option thérapeutique pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Cette approche de repositionnement innovante pourrait offrir à ces patients DMD un nouveau traitement sans danger soignant l’inflammation et la fibrose et qui pourrait être combiné avec les thérapies de remplacement de la dystrophine.

Pour plus d'informations sur Duchenne UK-> link

Communiqué de presse Duchenne UK  -> link

Pour plus d'informations sur le 'Royal Veterinary College' -> link

28juil

La fondation EspeRare est fière de participer avec UBS à cette recherche d’innovateurs sociaux créatifs à travers le monde. En partenariat avec ASHOKA, l’institution financière sélectionnera des entreprises sociales à haut potentiel qui relèvent les défis les plus pressants de notre société et, pendant un an, les aidera à optimiser leurs opérations et leur impact. Caroline Kant, Directrice d’EspeRare, devient ambassadrice de ce programme; en tant que mentor elle aidera à sélectionner les gagnants parmi ces innovateurs sociaux et partagera son expérience de pionnière de l’impact social pour les maladies orphelines.

"Pour relever l’ampleur sans précédent des défis sociaux d'aujourd'hui, innovation financière et innovation sociale doivent converger. Mon espoir est que ce programme démontre que le succès social et financier peuvent fusionner pour l’intérêt collectif" a commenté Caroline Kant

 

Pour plus d'informations sur le programme UBS -> Link to the webpage
Pour voir le profil de Caroline Kant, ambassadrice UBS -> Link 

27juil

Duchenne Parent Project Espagne a participé à la mise en place des activités cliniques visant à tester le rimeporide sur des patients atteints de myopathie de Duchenne en Espagne. Au cours des derniers mois, le Dr Marisol Montolio Del Olmo a aidé EspeRare à établir les relations avec le Dr. Jordi Díaz Manera de l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau à Barcelone, qui dirigera la première étude d'innocuité du rimeporide chez des garçons âgés de 6 à 14 ans atteints de Duchenne en Espagne. Par ailleurs, DDP Espagne fournit également une aide financière et administrative pour le voyage et l'hébergement des patients qui participeront à cette étude et de leurs familles.

Florence Porte Thomé, Directrice R&D d'EspeRare a déclaré “Sans l'intervention de DPP Espagne, il n'aurait pas été possible pour EspeRare d'ouvrir un site clinique en Espagne. Ce partenariat est un parfait exemple du pouvoir et de l'importance de la collaboration avec les organisations de patients pour développer des traitements pour la myopathie de Duchenne.

L'étude est désormais ouverte au recrutement dans quatre centres cliniques en Europe, l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l'Hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le San Raffaele Hospital (Milan, Italie) et bientôt dans le Great Ormond Street Hospital (Londres, UK).

Pour plus d'informations, cliquez sur les liens suivants :

 -> www.clinicaltrials.gov 

-> Article de DPP Espagne

29juin

Les co-fondatrices d’EspeRare ont participé au rendez-vous de l’économie et de la durabilité en Suisse pour débattre de nouveaux modèles pour une économie pérenne. 

Cette 6ème édition du G21 a eu lieu les 28-29 juin 2016 au SwissTech Convention Center, EPFL à Lausanne.
La finalité de cet événement est de favoriser l’accélération de la transition vers une économie suisse durable. Ses buts sont de faciliter les rencontres et la collaboration entre les acteurs économiques, politiques, académiques et associatifs. Également de soutenir les entreprises dans leurs projets innovants durables. Enfin de présenter les meilleures innovations qui seront les projets leaders de demain. Le tout dans un esprit prospectif.

Pour plus d ’information -> lien

23mai

Le rapport annuel 2015 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année et les comptes de la Fondation.

Cliquez ici pour lire notre nouveau rapport annuel.

23mar

EspeRare franchit aujourd'hui une étape clé dans le development du rimeporide dans la myopathie de Duchenne (DMD) : le premier patient atteint de DMD a été recruté en France!

Rimeporide, premier programme d’EspeRare, entre aujourd'hui en phase de development clinique, une étape clé dans le dévelopment de ce médicament contre la myopathie de Duchenne. Sur la base de résultats précliniques encourageants obtenus dans deux modèles animaux et de la désignation de médicament orphelin obtenue en 2015 de l'Agence Européenne du Médicament, le recrutement de patients atteints de la myopathie de Duchenne, âgés de 6 à 14 ans, dans une étude de phase Ib, a commencé à Paris au centre I-Motion. Au cours de l'année 2016, plusieurs neuro-pédiatres européens renommés de l'Hôpital Armand Trousseau (Paris, Centre I-Motion, France), du Great Ormond Street Hospital (Londres, GB), de l'Hôpital de Sant Pau (Barcelone, Espagne) et de l'Hôpital San Raffaele (Milan, Italie) vont recruter jusqu'à 20 patients atteints de DMD.

L'objectif de cette étude de phase Ib est dévaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie après un traitement de Rimeporide oral pendant 4 semaines chez ces patients.
A la différence de nombreux traitements  en développement préclinique et/ou clinique, le rimeporide s'adresse à tous les patients atteints de myopathie de Duchenne quels que soient leur mutation et leur âge. D'après nos connaissances, le rimeporide est un des rares produits en dévelopment clinique capable de réduire en même temps l'inflammation et la fibrose des muscles squelettiques et du coeur.

Rimeporide représente un véritable espoir pour les enfants malades et leurs proches et pourrait offrir une nouvelle opportunité, seul ou en association avec d'autres molécules, pour soigner l'ensemble des symptômes de la myopathie, y compris la cardiomyopathie, pour lesquels les options sont encore trop limitées.

Pour plus d'informations, merci de consulter notre site www.esperare.org/fr/rimeporide-dans-duchenne et également www.clinicaltrials.gov.

15mar

EspeRare est invitée à présenter son modèle d’affaires novateur lors de la prochaine réunion d’experts de la Conférence des Nations Unies sur le Commerce et le Développement (CNUCED) les 16 et 17 mars 2016 à Genève.

Cette réunion pluriannuelle se concentrera sur l’impact de l’investissement, de l’innovation et de l’entrepreneuriat sur le renforcement des capacités productives et le développement durable. Des représentants de différents pays et des entrepreneurs montreront le rôle joué par l’entrepreneuriat et les petites et moyennes entreprises dans ce domaine.

La directrice de la fondation expliquera comment le modèle économique d’EspeRare vient combler le fossé translationnel de la recherche et du développement dans le domaine des maladies rares et dresse un pont entre les efforts de recherche académique et le développement pharmaceutique. La fondation agit comme un accélérateur du développement thérapeutique. Elle minimise les risques et donne une chance aux patients délaissés par la médecine à travers le monde d’accéder à un  traitement. Cette présentation sera l’opportunité de discuter dans quelle mesure la politique internationale peut participer au développement du modèle économique d’EspeRare et renforcer son impact sur la santé globale.

Des délégués d’environ 70 pays, dont des décideurs politiques, des experts en investissement, des universitaires et des institutions de développement du secteur privé sont attendus pour participer à ce débat interactif.

A propos de la CNUCED
La CNUCED a été créée en 1964 pour répondre aux problématiques de développement en promouvant des politiques internationales qui favorisent l’intégration équitable des pays en voie de développement dans l’économie globale et qui les aident à améliorer les conditions de vie de leurs populations.

Pour plus d’information vous pouvez visiter le site de la CNUCED http://www.unctad.org

12mar

EspeRare présentera le "développement de Rimeporide, un inhibiteuer de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" lors du 5ème Congrès International de Myologie à Lyon du 14 au 18 mars 2016.

Poster for Myology 2016 jpegCliquez sur l'image pour l'agrandir

Pour plus d'information sur le Congrès de Myologie cliquez ici

26fév

Le modèle économique novateur d'EspeRare sera présenté lors de la conférence GPHI2. Les 3 et 4 mars 2016, plus de 200 leaders du monde des affaires, de l’humanitaire, de la santé et du secteur universitaire se réuniront à l’école économique IMD de Lausanne (Suisse) pour aborder des questions prioritaires dans le domaine de la santé dans les environnements fragiles. Deux thèmes clés seront au cœur de cet événement :

a) Assurer et étendre l’accès à la santé dans des environnements fragiles ;
b) Améliorer la réponse aux besoins émergents et non satisfaits.

Pour plus d’information suivez ce lien

04déc

McKinsey a accompagné EspeRare dans le développement de son modèle économique en définissant sa valeur ajoutée unique et ses priorités de croissance. Ce travail permet à la fondation d'amplifier son approche novatrice et d'optimiser son impact pour les patients. McKinsey a également fait profiter EspeRare de son savoir-faire et de son expérience en développant une méthodologie pour évaluer l'impact qualitatif et quantitatif du modèle d'EspeRare sur le système de santé publique. 

McKinsey & Company est une société de conseil en management qui aide les plus grandes entreprises à travers le monde à améliorer leurs performances ; la société a soutenu EspeRare dans le cadre de son partenariat avec Ashoka, une organisation qui identifie et supporte les entrepreneurs sociaux.

Pour plus d'information, cliquez sur le lien

11oct

EspeRare a présenté le "développement de Rimeporide, un inhibiteur de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" au 20e Congrès international de la World Muscle Society à Brighton du 30 septembre au 4 octobre 2015.

Development of Rimeporide, a Sodium-Hydrogen Exchanger (NHE-1) Inhibitor, as a therapy for Patients with Duchenne Muscular DystrophyCliquez sur l'image pour agrandir

Pour plus d'informations sur le congrès ICNMD cliquez ici

23sep

Lausanne, Suisse, le 23 septembre 2015, les succès obtenus par Caroline Kant dans le développement du modèle socialement et économiquement novateur d'EspeRare ont été mis à l'honneur au cours d'une cérémonie au Rolex Learning Center de l'EPFL. Elle est devenue la lauréate du prix CFE- Femme Entrepreneure de l’Année 2015. Ce prix récompense le parcours hors du commun d'une femme entrepreneure suisse. " Je suis fière que cette année, cette récompense salue les succès d’une organisation à but non lucratif. Ceci montre que dans l'économie d’aujourd’hui, l'entrepreneuriat social a sa place dans le monde des affaires " a commenté Caroline Kant.

Pour plus d’information sur le prix suivre ce lien

 

04aoû

Après avoir validé le plan de développement de Rimeporide chez les enfants atteints de myopathie de Duchenne (DMD) proposé par EspeRare, l’association Française de référence dans les maladies rares, l'AFM–Téléthon, renouvelle son soutien financier à ce programme. La subvention de l’AFM permettra d’assurer la conduite d'une étude de biomarqueurs et financera, en partie, l’essai clinique de phase Ib qui débutera dans les tous prochains mois dans plusieurs centres cliniques européens.
Dans le cadre du renouvellemenet de son soutien, l'organisation française a également inclus le programme Rimeporide dans son portefeuille stratégique. L’AFM-Téléthon donne ainsi à la fondation un accès privilégié à son réseau d’expertise biomédicale et lui apporte son appui stratégique pour le développement de ce médicament dédié au traitement de cette myopathie débilitante.

Pages