Pour faire avancer le traitement des maladies rares Ensemble

News

12juil

En parallèle du développement du Rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, EspeRare lance maintenant une étude sur le potentiel thérapeutique de Rimeporide dans l'Hypertension Artérielle Pulmonaire.

Le Rimeporide est un médicament contre les insuffisances cardiaques dont le développement a été stoppé. EspeRare l’a transformé en un traitement innovant pour les patients ayant la dystrophie musculaire de Duchenne (cliquez ici pour voir ce programme de développement clinique). Rimeporide s'est avéré bien toléré par les animaux modèle ainsi que durant les essais cliniques chez les adultes en bonne santé et les jeunes garçons ayant Duchenne.

Le mécanisme d'action du Rimeporide, l'inhibition d'une protéine appelée le NHE-1, a un fort potentiel dans de multiples indications thérapeutiques. EspeRare travaille à établir des collaborations avec des associés parmi les meilleurs du monde pour explorer ce potentiel.

En particulier, EspeRare a commencé une collaboration avec Larissa Shimoda, Ph.D. et John Huestch, M.D., de l’école de médecine de l’université John Hopkins dans la « Division de médecine pulmonaire et soins intensifs ». Le but de cette collaboration est d'explorer le potentiel thérapeutique du Rimeporide dans l'hypertension artérielle pulmonaire, en utilisant des modèles in vitro et in vivo. Au cours des 10 dernières années, cette équipe a publié des articles de recherche importants sur la contribution de NHE-1 dans le développement de cette maladie invalidante et sur l'utilisation des inhibiteurs NHE-1 de l'empêcher.

Des résultats positifs à cette étude encourageraient l'initiation d'un test clinique de la phase II pour examiner le potentiel thérapeutique de Rimeporide chez les patients souffrant d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.

07juil

EspeRare relance actuellement le développement d'ER004 (autrefois connu sous le nom d'EDI200) comme traitement pour des bébés affectés par la Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l’X (XLHED).

XLHED est une grave maladie rare, mortelle pendant les premières années de la vie. Les nourrissons affectés par cette maladie génétique ne peuvent pas transpirer et sont en danger de mort subite due à l'hyperthermie et à des affection respiratoires graves. Cliquez ici pour en savoir plus sur la maladie.

ER004 est la toute première thérapie pour cette maladie. ER004 a été développé jusqu'en 2015 par la compagnie pharmaceutique Edimer (US). Malheureusement, son développement a été stoppé suite à l’échec d’une étude clinique clinique : le traitement, administré aux bébés nouveau-nés, n'a pas semblé améliorer leur condition.

Parallèlement, le professeur Holm Schneider, un médecin allemand expert dans cette maladie, a redonné espoir aux patients XLHED. Il a administré ER004 in utero à 3 bébés (dont Maarten et Linus, les bébés dans la photo), et a prouvé que ces patients pouvaient plus tard transpirer normalement. Ces résultats accentuent le fort potentiel de cette thérapie pour traiter les aspects les plus invalidants de XLHED, si le traitement est administré pendant la grossesse. Voir ici pour plus d'informations sur Maarten et Linus.

En utilisant la nouvelle approche in-utero prometteuse du professeur Holm Schneider, EspeRare remet maintenant en marche le développement de cette thérapie. Actuellement, le principal obstacle à surmonter est de trouver des solutions réglementaires et financières viable. Une fois que ces défis seront relevés, le développement clinique en Europe pourra commencer dès début 2018.

En conformité avec notre approche centrée sur les patients, il est primordial pour nous de collaborer avec des associations de patients XLHED, telles que l'organisation américaine NFED. Ainsi nous pouvons mieux comprendre les besoins et les attentes des patients. Voir ici pour les actualités de la NFED.

Avec tous nos collaborateurs, nous travaillons très dur pour assurer un futur à ce traitement innovant. Nous espérons pouvoir partager plus d'actualités passionnantes sur ce programme bientôt !

22juin

Le Prof. Muntoni est le Chercheur Principal de l’étude clinique européenne et multi-centre de phase Ib chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne. Il a présenté le Rimeporide dans une communication orale lors du 12ème congrès de la Société Européenne de Neurologie Pédiatrique, à Lyon le 22 Juin.

 

à cette occasion, il a donné une mise à jour sur le développement préclinique et clinique de ce traitement innovant qui s’attaque en particulier aux dommages cardiaques mortels qui accompagnent la myopathie de Duchenne.

16juin

La conférence TedMed de la Présidente d’EspéRare est maintenant en ligne (en Anglais).

Dans cet discours inspirant, Sharon Terry partage sont histoire personnelle : comme la science ne comprenait pas la maladie rare de ses enfants, elle et son mari ont décidé de l’étudier eux-même. Ils ont ainsi ouvert la voie à l’autonomisation des patients dans la recherche biomédicale.

 

 

 

 

14juin

 Prim’enfance est une foundation à but non lucratif Suisse, dont le but est de comprendre, prévenir, dépister et traiter les maladies de la petite enfance.

Lors de l’événement célébrant les 10 ans de la fondation, organisé à l’Hôpital de Genève (HUG), Prim’Enfance a attribué à EspeRare une subvention pour son projet FloWatch. La fondation EspeRare est honorée et heureuse de ce premier partenariat avec la fondation Prim’Enfance :  ensemble, elles redonneront la santé aux enfants nés avec une malformation cardiaque sévère grâce au projet FloWatch.

21avr

C’est avec grand plaisir qu’EspeRare annonce la nomination d’un nouveau membre au sein de son conseil d’administration, Mr. Denis Mortier. Denis apporte au conseil son expertise dans les domaines de la stratégie générale opérationnelle et financière des entreprises. Sa contribution vient soutenir EspeRare dans cette période de croissance de ses activités R&D, dans le but final de pouvoir atteindre un plus grand nombre d’enfants souffrant de maladies rares.

Denis est depuis quelque temps très impliqué avec EspeRare et a déjà eu un impact considérable dans l’élaboration de la stratégie de croissance de la fondation. Denis a un savoir-faire exceptionnel dans le domaine des stratégies financières, et nous sommes ravis et honorés de le compter parmi nos membres du conseil. EspeRare va pouvoir mettre à profit son expérience pour inscrire la croissance de la fondation dans la pérennité, et ainsi permettre à EspeRare de réaliser notre mission auprès des enfants malades » a commenté Caroline Kant, présidente.

Denis a occupé des postes d’encadrement supérieur et de direction dans plusieurs entreprises financières du secteur privé.  Entre autres, Denis a été associé chez Coller Capital Ltd (UK). Il a aussi été nommé au comité de direction du Comité à l’Energie Atomique (CEA, France) et du Crédit National (France). Il a été fondateur et directeur de CEA Industrie et de Financière Saint Dominique. Il a servi en tant que cadre dirigeant pour le World Bank Group, en tant que président pour l’European Private Equity and Venture Capital Association (EVCA), puis aussi en tant que vice-président de NASDAQ Europe. Il a également été membre des comités consultatifs et des comités d’investissement de plusieurs fonds de capital-risque.

Denis a fait des études de commerce à l’Ecole des Hautes Etudes Commerciales (HEC) à Paris, et est aussi détenteur d’un MBA de Stanford Business School.

20avr

Le Rapport Annuel d'EspeRare pour 2016 vient juste d'être publié. Le Rapport Annuel présente les activités conduites par EspeRare au cours de l'année écoulée ainsi que les comptes de la fondation.  

Pour le lire (en anglais), cliquez ici.
27fév

A l'occasion de son numéro "Spécial maladies rares", le journal Biotech Finances a choisi de mettre en avant la PDG d'EspeRare, Caroline Kant. L'interview résume la carrière de Caroline Kant, ainsi que les objectifs, les accomplissements et le modèle financier d'EspeRare informant ainsi les spécialistes de la finance et des biotechnologies sur le modèle financier unique d'EspeRare.

http://www.eei-biotechfinances.com/

03fév

Grace à ce soutien financier, les associations AltroDomani Onlus et Parent Project Onlus contribuent au premier essai clinique sponsorisé d’EspeRare sur le Rimeporide dans les patients atteints de myopathie de Duchenne en Europe (RIM4DMD). Ce support financier vise à assurer le suivi des patients qui participent à l’essai clinique en Italie, en particulier en aidant à la prise en charge des déplacements et du logement de ces patients et de leurs familles lors de leurs visites à l’hôpital dans le cadre de l’essai clinique.

L’étude clinique RIM4DMD  a débuté en Juin 2016 à l’hôpital San Raffaele à Milan, avec Dr Stefano Previtali comme investigateur principal. Le recrutement de patients est toujours ouvert sur ce site.

De plus, l’étude recrute aussi dans 3 autres centres d’essais cliniques en Europe: l’hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l’hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le Great Ormond Street Hospital (Londres, GB).

Pour en savoir plus sur le projet clinique EspeRare RIM4DMD, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association AltroDomani Onlus, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association Parent Project Onlus, cliquez ici. Et pour lire cette "news" sur le site internet de Parent Project Onlus, cliquez ici.

01déc

EspeRare est à l'affiche dans les branches UBS pour promouvoir les innovateurs sociétaux.

Pour en savoir plus sur ce programme UBS, cliquez ici

16nov

EspeRare est ravie de compter un nouveau programme dans son portefeuille et d’annoncer la relance du FloWatch, un implant actif précédemment commercialisé. EspeRare a récemment obtenu une licence pour ce dispositif cliniquement éprouvé qui présente des bénéfices médicaux pour assurer la protection du cœur et des poumons des bébés souffrant de cardiopathies congénitales sévères. Ce programme est le premier projet « appareil médical » d’EspeRare, augmentant le diversité de notre portefeuille actuel de 4 thérapies médicamenteuses. Ce programme sera aussi notre première solution thérapeutique sur le marché. L’équipe « appareil médical » d’EspeRare travaille dur pour que les premiers dispositifs FloWatch soient fabriqués et commercialisés d’ici fin 2017.

Jusqu’à 1000 bébés par an en Europe et 30000 par an en Afrique et Asie sont de potentiels bénéficiaires de la technologie FloWatch. Dans ces dernières régions, et en accord avec les engagements éthiques d’EspeRare sur l’accès universel aux traitements médicaux, nous étudions un modèle de distribution pour le FloWatch qui soit socialement responsable et maximise l’impact médical, et où les profits générés par les ventes de FloWatch dans les pays industrialisés financeront la distribution philanthropique dans les pays pauvres.

Pour en savoir plus sur le programme FloWatch

Pour en savoir plus sur les cardiopathies congénitales

Pour en savoir plus sur le dispositif médical FloWatch

05oct

EspeRare présente les derniers résultats de ses essais cliniques sur Rimeporide dans la myopathie de Duchenne, "Translational Development of Rimeporide, a Sodium-Hydrogen Exchanger (NHE-1) Inhibitor, for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy", au "21st International Congress of the World Muscle Society" à Grenade (Espagne), du 4 au 8 octobre.

rimeporide_esperare_WMS2016Cliquez sur l'image pour l'agrandir

Pour plus d'information sur le programme du WMS 2016, cliquez ici

05aoû

La fondation EspeRare est ravie d’annoncer la collaboration entre Duchenne UK, une organisation britannique de patients Duchenne, et le Professeur Dominic Wells du Royal Veterinary College (college vétérinaire royal) pour tester une potentielle nouvelle thérapie anti-inflammatoire et anti-fibrotique sur le modèle de souris pour la myopathie de Duchenne (DMD).

Duchenne UK apporte £67,980 pour financer un programme de huit mois afin d'évaluer les bénéfices potentiels du composé d’EspeRare ER03 dans la DMD. Ces études pré-cliniques ont pour but de tester la rationnelle scientifique et de justifier du repositionnement de cette molécule dans le traitement de la DMD.

Ce composé a déjà été testé dans plusieurs modèles animaux d’inflammation et de fibrose. Il a également été testé dans plusieurs études de Phase I ainsi que dans une étude de Phase II qui ont validé son innocuité sur des volontaires sains.

Les patients atteints de Duchenne ont une déficience en dystrophine, une protéine musculaire qui joue le rôle "d’absorbeur de choc" pour le muscle. En l'absence de cet amortisseur, l’utilisation quotidienne des muscles provoque des dommages. Ces dommages favorisent le processus inflammatoire qui à son tour provoque durcissement et formation de cicatrices. Les muscles ainsi endommagés sont dits fibrotiques. L’ambition d’EspeRare est que cette nouvelle thérapie potentielle traite l'inflammation et la fibrose dans les muscles des patients atteints de DMD. Elle pourrait ainsi servir de traitement à tous ces patients, indépendamment de leur âge et de la mutation du gène DMD.

Si ce programme de validation aboutit, le composé passera directement à l’étape de validation clinique de Phase II chez des patients DMD. Conformément à notre engagement de repositionner des molécules existantes et d’accélérer la mise sur le marché de médicaments, Duchenne UK et EspeRare sont résolus à poursuivre le développement de ce traitement en Phase II si l’efficacité du composé est démontrée.

Emily Crossley et Alex Johnson, co-fondateurs de Duchenne UK, ont déclaré : “Nous sommes enchantés de pouvoir joindre nos forces avec EspeRare et le Royal Veterinary College pour confirmer l’efficacité de ce composé dans la DMD et améliorer nos connaissances. En capitalisant sur l’ensemble des données actuelles et sur l’innocuité démontrée chez l’homme par les études précédentes, nous espérons que si les résultats sont prometteurs, nous pourrons tester ce composé sur des patients DMD dès 2018.

Florence Porte, Directrice R&D d’EspeRare a commenté : “Grâce à la générosité de Duchenne UK, il a été possible de transformer cette molécule abandonnée en une potentielle nouvelle option thérapeutique pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Cette approche de repositionnement innovante pourrait offrir à ces patients DMD un nouveau traitement sans danger soignant l’inflammation et la fibrose et qui pourrait être combiné avec les thérapies de remplacement de la dystrophine.

Pour plus d'informations sur Duchenne UK-> link

Communiqué de presse Duchenne UK  -> link

Pour plus d'informations sur le 'Royal Veterinary College' -> link

28juil

La fondation EspeRare est fière de participer avec UBS à cette recherche d’innovateurs sociaux créatifs à travers le monde. En partenariat avec ASHOKA, l’institution financière sélectionnera des entreprises sociales à haut potentiel qui relèvent les défis les plus pressants de notre société et, pendant un an, les aidera à optimiser leurs opérations et leur impact. Caroline Kant, Directrice d’EspeRare, devient ambassadrice de ce programme; en tant que mentor elle aidera à sélectionner les gagnants parmi ces innovateurs sociaux et partagera son expérience de pionnière de l’impact social pour les maladies orphelines.

"Pour relever l’ampleur sans précédent des défis sociaux d'aujourd'hui, innovation financière et innovation sociale doivent converger. Mon espoir est que ce programme démontre que le succès social et financier peuvent fusionner pour l’intérêt collectif" a commenté Caroline Kant

 

Pour plus d'informations sur le programme UBS -> Link to the webpage
Pour voir le profil de Caroline Kant, ambassadrice UBS -> Link 

27juil

Duchenne Parent Project Espagne a participé à la mise en place des activités cliniques visant à tester le rimeporide sur des patients atteints de myopathie de Duchenne en Espagne. Au cours des derniers mois, le Dr Marisol Montolio Del Olmo a aidé EspeRare à établir les relations avec le Dr. Jordi Díaz Manera de l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau à Barcelone, qui dirigera la première étude d'innocuité du rimeporide chez des garçons âgés de 6 à 14 ans atteints de Duchenne en Espagne. Par ailleurs, DDP Espagne fournit également une aide financière et administrative pour le voyage et l'hébergement des patients qui participeront à cette étude et de leurs familles.

Florence Porte Thomé, Directrice R&D d'EspeRare a déclaré “Sans l'intervention de DPP Espagne, il n'aurait pas été possible pour EspeRare d'ouvrir un site clinique en Espagne. Ce partenariat est un parfait exemple du pouvoir et de l'importance de la collaboration avec les organisations de patients pour développer des traitements pour la myopathie de Duchenne.

L'étude est désormais ouverte au recrutement dans quatre centres cliniques en Europe, l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l'Hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le San Raffaele Hospital (Milan, Italie) et bientôt dans le Great Ormond Street Hospital (Londres, UK).

Pour plus d'informations, cliquez sur les liens suivants :

 -> www.clinicaltrials.gov 

-> Article de DPP Espagne

29juin

Les co-fondatrices d’EspeRare ont participé au rendez-vous de l’économie et de la durabilité en Suisse pour débattre de nouveaux modèles pour une économie pérenne. 

Cette 6ème édition du G21 a eu lieu les 28-29 juin 2016 au SwissTech Convention Center, EPFL à Lausanne.
La finalité de cet événement est de favoriser l’accélération de la transition vers une économie suisse durable. Ses buts sont de faciliter les rencontres et la collaboration entre les acteurs économiques, politiques, académiques et associatifs. Également de soutenir les entreprises dans leurs projets innovants durables. Enfin de présenter les meilleures innovations qui seront les projets leaders de demain. Le tout dans un esprit prospectif.

Pour plus d ’information -> lien

23mai

Le rapport annuel 2015 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année et les comptes de la Fondation.

Cliquez ici pour lire notre nouveau rapport annuel.

23mar

EspeRare franchit aujourd'hui une étape clé dans le development du rimeporide dans la myopathie de Duchenne (DMD) : le premier patient atteint de DMD a été recruté en France!

Rimeporide, premier programme d’EspeRare, entre aujourd'hui en phase de development clinique, une étape clé dans le dévelopment de ce médicament contre la myopathie de Duchenne. Sur la base de résultats précliniques encourageants obtenus dans deux modèles animaux et de la désignation de médicament orphelin obtenue en 2015 de l'Agence Européenne du Médicament, le recrutement de patients atteints de la myopathie de Duchenne, âgés de 6 à 14 ans, dans une étude de phase Ib, a commencé à Paris au centre I-Motion. Au cours de l'année 2016, plusieurs neuro-pédiatres européens renommés de l'Hôpital Armand Trousseau (Paris, Centre I-Motion, France), du Great Ormond Street Hospital (Londres, GB), de l'Hôpital de Sant Pau (Barcelone, Espagne) et de l'Hôpital San Raffaele (Milan, Italie) vont recruter jusqu'à 20 patients atteints de DMD.

L'objectif de cette étude de phase Ib est dévaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie après un traitement de Rimeporide oral pendant 4 semaines chez ces patients.
A la différence de nombreux traitements  en développement préclinique et/ou clinique, le rimeporide s'adresse à tous les patients atteints de myopathie de Duchenne quels que soient leur mutation et leur âge. D'après nos connaissances, le rimeporide est un des rares produits en dévelopment clinique capable de réduire en même temps l'inflammation et la fibrose des muscles squelettiques et du coeur.

Rimeporide représente un véritable espoir pour les enfants malades et leurs proches et pourrait offrir une nouvelle opportunité, seul ou en association avec d'autres molécules, pour soigner l'ensemble des symptômes de la myopathie, y compris la cardiomyopathie, pour lesquels les options sont encore trop limitées.

Pour plus d'informations, merci de consulter notre site www.esperare.org/fr/rimeporide-dans-duchenne et également www.clinicaltrials.gov.

15mar

EspeRare est invitée à présenter son modèle d’affaires novateur lors de la prochaine réunion d’experts de la Conférence des Nations Unies sur le Commerce et le Développement (CNUCED) les 16 et 17 mars 2016 à Genève.

Cette réunion pluriannuelle se concentrera sur l’impact de l’investissement, de l’innovation et de l’entrepreneuriat sur le renforcement des capacités productives et le développement durable. Des représentants de différents pays et des entrepreneurs montreront le rôle joué par l’entrepreneuriat et les petites et moyennes entreprises dans ce domaine.

La directrice de la fondation expliquera comment le modèle économique d’EspeRare vient combler le fossé translationnel de la recherche et du développement dans le domaine des maladies rares et dresse un pont entre les efforts de recherche académique et le développement pharmaceutique. La fondation agit comme un accélérateur du développement thérapeutique. Elle minimise les risques et donne une chance aux patients délaissés par la médecine à travers le monde d’accéder à un  traitement. Cette présentation sera l’opportunité de discuter dans quelle mesure la politique internationale peut participer au développement du modèle économique d’EspeRare et renforcer son impact sur la santé globale.

Des délégués d’environ 70 pays, dont des décideurs politiques, des experts en investissement, des universitaires et des institutions de développement du secteur privé sont attendus pour participer à ce débat interactif.

A propos de la CNUCED
La CNUCED a été créée en 1964 pour répondre aux problématiques de développement en promouvant des politiques internationales qui favorisent l’intégration équitable des pays en voie de développement dans l’économie globale et qui les aident à améliorer les conditions de vie de leurs populations.

Pour plus d’information vous pouvez visiter le site de la CNUCED http://www.unctad.org

12mar

EspeRare présentera le "développement de Rimeporide, un inhibiteuer de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" lors du 5ème Congrès International de Myologie à Lyon du 14 au 18 mars 2016.

Poster for Myology 2016 jpegCliquez sur l'image pour l'agrandir

Pour plus d'information sur le Congrès de Myologie cliquez ici

Pages