Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

fondation Pictet

22déc

La Fondation Pictet soutient financièrement le nouveau programme d'EspeRare dans une maladie de peau rare et invalidante, appelée X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED). EspeRare est honoré qu'une fondation aussi prestigieuse reconnaisse ce nouveau projet, conçu pour guérir les symptômes les plus dangereux de cette maladie.

XLHED est une maladie rare grave qui met la vie des enfants en danger, particulièrement au cours des premières années de vie. Les nourrissons atteints de ce trouble génétique ne peuvent pas transpirer et sont exposés à un risque de mort subite due à l'hyperthermie et à de graves problèmes respiratoires. Voir ici pour plus d'informations sur la maladie (en anglais).

Ce nouveau programme, appelé EspoiR-004 (ER-004), est le premier et le seul traitement pour cette maladie. C'est aussi l'un des premiers traitements conçus pour être administrés in-utero, ouvrant ainsi la voie à d'autres traitements de ce type.