Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

dystrophie musculaire de Duchenne

04oct

Les dernières avancées de l'étude clinique du Rimeporide ont été présentées lors du 22e congrès de la World Muscle Society (Société Mondiale du Muscle), à St Malo. De nombreux scientifiques et médecins se sont montrés intéressés par ce projet.

Le recrutement des patients pour cet essai clinique de phase IB devrait se terminer d'ici la fin de l'année. Les résultats complets devraient être disponibles au cours du premier trimestre 2018. EspeRare entame des discussions avec des cliniciens du monde entier afin de concevoir l'étude de phase II, qui devrait débuter courant 2018 selon les financements.

Poster sur l'essai clinique du Rimeporide (en anglais)

 

26sep

La Food and Drug Administration (FDA), le département américain de la Santé et des Services sociaux, a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le rimeporide comme traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Voir ici pour plus de détails.

L'ODD est conçu pour promouvoir le développement de médicaments qui peuvent apporter des bénéfices significatifs aux patients souffrant de maladies rares et potentiellement mortelles. En particulier, cette ODD octroie au Rimeporide l'exclusivité des données durant 7 ans aux Etats-Unis.

Le Rimeporide a déjà reçu l'ODD pour la DMD de la part de l'Agence Européenne des Médicaments en 2015. Suite à cette désignation en Europe, EspeRare a pu lancer une étude clinique de phase Ib du Rimeporide sur de jeunes patients atteints de DMD. Cet essai clinique sera terminé d'ici la fin 2017.