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myopathie de Duchenne

16mar

La première étude clinique de Rimeporide chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne (DMD), appelée RIM4DMD, est terminée. Cette étude a examiné l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du Rimeporide, chez des patients âgés de 6 à 11 ans atteints de DMD. Les effets sur le sérum et certains biomarqueurs visibles en imagerie ont également été explorés. L'étude RIM4DMD a débuté en mars 2016 dans 4 centres cliniques en Europe : l'hôpital San Raffaele (Milan, Italie), l'hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France), l'hôpital Great Ormond Street (Londres, Royaume-Uni) et l'hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne). Le recrutement de 20 patients s'est terminé en décembre 2017.

Les patients ont reçu le Rimeporide par voie orale pendant 4 semaines. 4 doses ont été testées, dans 4 cohortes ascendantes avec 5 patients prenant le médicament à chaque dose. La décision de passer à la dose supérieure suivante a été prise après examen des données sur l'innocuité et la tolérabilité de la dose précédente par un comité indépendant de surveillance et de suivi des données (DSMB).

Une bonne tolérabilité a été démontrée dans toutes les cohortes de doses, confirmant les résultats obtenus précédemment chez les sujets adultes. L'analyse détaillée des résultats de l'étude est en cours.

EspeRare est en discussion avec des leaders d'opinion clés dans le domaine des maladies neuromusculaires et des cardiomyopathies, afin de concevoir une étude de phase II /III qui devrait débuter à la fin 2018/début 2019, en fonction du financement.

EspeRare tient à remercier les patients et leurs familles pour leur participation, tous les cliniciens et le personnel des sites cliniques pour tout le travail accompli, ainsi que les associations de patients pour leur soutien scientifique et financier, par exemple AFM-Téléthon, l'association Altrodomani Onlus en Italie, Duchenne Parent Project Italie et Duchenne Parent Project Espagne.

04oct

Les dernières avancées de l'étude clinique du Rimeporide ont été présentées lors du 22e congrès de la World Muscle Society (Société Mondiale du Muscle), à St Malo. De nombreux scientifiques et médecins se sont montrés intéressés par ce projet.

Le recrutement des patients pour cet essai clinique de phase IB devrait se terminer d'ici la fin de l'année. Les résultats complets devraient être disponibles au cours du premier trimestre 2018. EspeRare entame des discussions avec des cliniciens du monde entier afin de concevoir l'étude de phase II, qui devrait débuter courant 2018 selon les financements.

Poster sur l'essai clinique du Rimeporide (en anglais)

 

26sep

La Food and Drug Administration (FDA), le département américain de la Santé et des Services sociaux, a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le rimeporide comme traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Voir ici pour plus de détails.

L'ODD est conçu pour promouvoir le développement de médicaments qui peuvent apporter des bénéfices significatifs aux patients souffrant de maladies rares et potentiellement mortelles. En particulier, cette ODD octroie au Rimeporide l'exclusivité des données durant 7 ans aux Etats-Unis.

Le Rimeporide a déjà reçu l'ODD pour la DMD de la part de l'Agence Européenne des Médicaments en 2015. Suite à cette désignation en Europe, EspeRare a pu lancer une étude clinique de phase Ib du Rimeporide sur de jeunes patients atteints de DMD. Cet essai clinique sera terminé d'ici la fin 2017.

22juin

Le Prof. Muntoni est le Chercheur Principal de l’étude clinique européenne et multi-centre de phase Ib chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne. Il a présenté le Rimeporide dans une communication orale lors du 12ème congrès de la Société Européenne de Neurologie Pédiatrique, à Lyon le 22 Juin.

 

à cette occasion, il a donné une mise à jour sur le développement préclinique et clinique de ce traitement innovant qui s’attaque en particulier aux dommages cardiaques mortels qui accompagnent la myopathie de Duchenne.