Notre focus

Notre objectif est de transformer les connaissances issues de la recherche fondamentale en nouvelles solutions thérapeutiques pour les maladies rares, grâce au repositionnement de médicaments

La fondation axe ses efforts là où les besoins médicaux importants ne sont pas couverts et où suffisamment de connaissances scientifiques existent. Nous collaborons avec les entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie ainsi que des institutions académiques, afin de développer un portefeuille de substances médicamenteuses (chimiques ou biologiques) en vue d’une nouvelle utilisation dans les maladies rares. Nous travaillons avec des réseaux d’experts et des centres d’excellence biomédicaux afin de valider les opportunités thérapeutiques de la phase préclinique à la preuve de concept clinique.

Lorsque la preuve de concept est validée chez l’homme et que suffisamment de données cliniques concluantes sont générées, les thérapies peuvent être rétrocédées à leur propriétaires pharmaceutiques initiaux ou transférées et/ou co-dévéloppées avec des partenaires biomédicaux qui procèderont au développement clinique à grande échelle, à la mise sur le marché et à la commercialisation.

La pertinence de notre modèle a été éprouvé et confirmé par notre premier programme dans la myopathie de Duchenne (DMD) et notre traitement la plus avancée, dans la dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X (XLHED).

Nous avons réalisé la preuve de concept thérapeutique pour ces opportunités thérapeutiques et obtenu la désignation de médicament orphelin auprès des agences réglementaires européennes et américaine, et reçu l’aval d'autres dispositifs réglementaires comme la désignation Breakthrough de la FDA et la désignation de maladie pédiatrique rare. Nous développons constamment notre portefeuille de programmes pour traiter des maladies rares débilitantes et afin apporter de l'espoir à ces patients et à leurs familles.