Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

juin 2017

22juin

Le Prof. Muntoni est le Chercheur Principal de l’étude clinique européenne et multi-centre de phase Ib chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne. Il a présenté le Rimeporide dans une communication orale lors du 12ème congrès de la Société Européenne de Neurologie Pédiatrique, à Lyon le 22 Juin.

 

à cette occasion, il a donné une mise à jour sur le développement préclinique et clinique de ce traitement innovant qui s’attaque en particulier aux dommages cardiaques mortels qui accompagnent la myopathie de Duchenne.

16juin

La conférence TedMed de la Présidente d’EspéRare est maintenant en ligne (en Anglais).

Dans cet discours inspirant, Sharon Terry partage sont histoire personnelle : comme la science ne comprenait pas la maladie rare de ses enfants, elle et son mari ont décidé de l’étudier eux-même. Ils ont ainsi ouvert la voie à l’autonomisation des patients dans la recherche biomédicale.