L'étude EDELIFE est ouverte et recrute des participants
Le premier patient fœtal recruté dans le cadre de l'essai clinique EDELIFE a reçu comme prévu trois injections du traitement ER-004. Ce traitement expérimental (dont l'utilisation commerciale n'est pas encore autorisée) est administré par l'abdomen de la mère dans le liquide amniotique qui entoure le bébé.
ER-004 a été développé pour remplacer la fonction de l'ectodysplasine-A1 (EDA1), une protéine essentielle au développement normal des structures ectodermiques chez le fœtus et manquante chez les patients atteints de XLHED. Au cours de cet essai pivot, environ 15 à 20 bébés garçons à naître seront traités dans huit centres d'investigation en Europe et aux États-Unis afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament expérimental.
La fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre co-sponsorisent l'essai clinique et, en cas de succès, ER-004 serait le premier traitement prénatal pour les garçons atteints de XLHED.
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