Genève, Suisse, le 4 mai 2015 – EspeRare annonce aujourd’hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie pédiatrique rare et mortelle, qui touche les garçons dans l'enfance, causant une faiblesse et une perte musculaires. C'est la forme la plus répandue et la plus sévère des myopathies infantiles.
Rimeporide est un inhibiteur sélectif de type 1 d'échange sodium/proton, initialement développé par Merck Serono dans le traitement de l'insuffisance cardiaque chronique. Les études cliniques avaient alors montré que le rimeporide a un profil d’innocuité favorable chez les adultes. Depuis le transfert des droits du rimeporide à EspeRare en 2013, deux études précliniques ont été menées avec succès en collaboration avec le Children National Medical Centre de Washington (USA) et l'Université de Genève (Suisse). Les résultats de ces études ont été présentés au Congrès 2014 ICNMD XIII sur les Maladies Neuromusculaires à Nice (France). « Le potentiel du rimeporide pour soigner l'inflammation, la fibrose musculaire et la cardiomyopathie dans une large population de patients, quelle que soit leur mutation, pourrait en faire un complément idéal aux traitements visant à augmenter ou à remplacer la dystrophine. L'obtention de cette ODD est une étape importante pour le rimeporide et encourage son développement clinique. » a commenté Florence Porte-Thomé, Directrice R&D d'EspeRare. Cette décision, qui intervient suite à un avis favorable du Comité de l'Agence européenne des médicaments (EMA) fait du rimeporide le premier inhibiteur d'échange sodium/proton à recevoir le statut de médicament orphelin pour la DMD dans l'Union Européenne (EU), positionnant ainsi ce mode d'action comme une approche thérapeutique innovante dans la myopathie de Duchenne.
En s'appuyant sur un bon profil d'innocuité et sur les preuves d'efficacité préclinique du rimeporide, EspeRare prévoit de lancer la première étude clinique sur des garçons atteints de DMD durant le deuxième semestre 2015. Cette étude visera à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de ce médicament candidat chez ces patients. « Les études précliniques ont révélé le potentiel du rimeporide pour transformer la dystrophie musculaire de Duchenne de maladie mortelle en maladie chronique » explique le Professeur Denis Duboc, cardiologue à l'Hôpital Cochin à Paris.
L’obtention de la désignation de médicament orphelin pour le rimeporide démontre que les actifs thérapeutiques inexploités offrent un potentiel attractif de traitement pour des patients atteints de maladies orphelines. Ce succès encourage EspeRare à développer son modèle en étendant ses partenariats avec les compagnies biopharmaceutiques et en agrandissant son portefeuille de programmes pour les patients souffrant de maladies orphelines.
A propos de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique pédiatrique rare qui touche environ 1 garçon sur 3500 dans le monde. C'est une forme de dystrophie musculaire à progression rapide causée par la mutation d'un gène encodant la protéine dystrophine. Son absence provoque une dégénérescence progressive du muscle squelettique menant à une perte de la mobilité vers l'âge de 10 ans. La faiblesse des muscles respiratoires et l'insuffisance cardiaque en sont les principales complications mortelles. Aujourd'hui on ne sait pas guérir la DMD.
A propos de la Désignation de médicament orphelin (ODD)
La désignation de médicament orphelin de l'EMA a pour but de promouvoir le développement de médicaments qui pourraient apporter un bénéfice significatif à des patients souffrant de maladies rares et orphelines. En plus d'accorder une exclusivité commerciale de 10 ans, la désignation offre également des mesures incitatives pour les sponsors telles que l'éligibilité pour une assistance à l'élaboration des protocoles, de possibles exemptions ou réductions de certaines redevances réglementaires au cours du développement ou au moment de la demande d'autorisation de mise sur le marché.
Pour plus d'information, visitez le site d'EMA http://www.ema.europa.eu/ema/
Contact presse: Gwen Laporte- laporte.gwen@esperare.org
