L’essai a évalué le profil de tolérance et de sécurité, la pharmacocinétique et l’activité biologique du Rimeporide administré pendant 4 semaines à de jeunes garçons atteints de myopathie de Duchenne.
Sur la base de cette étude positive, un Conseil Scientifique (Cliniciens EU et US) ainsi qu’un meeting avec l’association de patients Duchenne Data Foundation ont été organisé afin de préparer le plan clinique de phase II/III de ce qui constituera la 1ere étude clinique visant à traiter la cardiomyopathie qui touche ces enfants.
En marge de ces discussions, EspeRare lance aussi un appel à partenariat pour financer le développement clinique pivotal du Rimeporide dans la cardiomyopathie.
Pour accéder au texte intégral de la publication, cliquez sur le lien suivant : https://doi.org/10.1016/j.phrs.2020.104999
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