L'Office de contrôle des produits pharmaceutiques et alimentaires américain (FDA) a accordé la désignation "Breakthrough Therapy" à ER-004 la protéine de remplacement qu' EspeRare développe pour le traitement prénatal de la XLHED.
Cette désignation "Breakthrough Therapy" a été accordée suite aux résultats prometteurs sur trois sujets atteints de XLHED, que le Professeur Holm Schneider a traités par une série d'injections intra-amniotiques d'ER-004 durant le troisième trimestre de la grossesse. Les résultats démontrant l'effet marqué de ce traitement prénatal sur la qualité de vie de ces enfants, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
La désignation "Breakthrough Therapy" de la FDA vise à faciliter le développement et l'évaluation de médicaments visant des maladies graves ou mettant la vie en danger. Pour être accordée, elle exige des preuves cliniques préliminaires démontrant que le médicament peut entraîner une amélioration substantielle d'au moins un paramètre cliniquement significatif par rapport aux thérapies disponibles. Cette désignation permet à un programme de bénéficier de toutes les mesures proposées par la FDA pour accélérer son développement, y compris leurs conseils proactifs pour optimiser le plan de développement, l'implication soutenue de membres très expérimentés de la FDA et l'éligibilité aux mesures de revues continues et prioritaires au moment du dépôt de dossier pour autoriser la mise sur le marché.
