Lorsque la société pharmaceutique française, les Laboratoires Pierre Fabre, et l'organisation suisse à but non lucratif, EspeRare, ont uni leurs forces d'ici la fin de 2020, leur objectif était de développer un traitement qui changerait la vie des patients atteints de la maladie débilitante rare, la dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X, qui touche environ 1 naissance vivante sur 25 000 chaque année.
"Actuellement, il n'existe aucune option de traitement pour la XLHED. Seuls les symptômes de la maladie peuvent être atténués" - comme l'ont déclaré conjointement Caroline Kant, directrice général et co-fondatrice d'EspeRare, et Caroline Miklaszewski, directrice de projet chez Pierre Fabre.
Il ne fait aucun doute que la mise au point de médicaments pour les maladies rares est un véritable défi, mais lorsque deux organisations centrées sur le patient unissent leurs compétences complémentaires, des recherches révolutionnaires et une approche thérapeutique novatrice peuvent être réalisées. ER-004, une thérapie pionnière de remplacement des protéines in-utero, est actuellement étudiée dans le cadre de l'essai clinique EDELIFE. Si elle est approuvée, elle deviendra la première thérapie à traiter une maladie génétique avant la naissance.
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