Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

juillet 2017

12juil

Le Rimeporide dans l’Hypertension Artérielle Pulmonaire ? Une collaboration avec John Hopkins

preclinical research, Rimeporide, John Hopkins, PAH, NHE-1

En parallèle du développement du Rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, EspeRare lance maintenant une étude sur le potentiel thérapeutique de Rimeporide dans l'Hypertension Artérielle Pulmonaire.

Le Rimeporide est un médicament contre les insuffisances cardiaques dont le développement a été stoppé. EspeRare l’a transformé en un traitement innovant pour les patients ayant la dystrophie musculaire de Duchenne (cliquez ici pour voir ce programme de développement clinique). Rimeporide s'est avéré bien toléré par les animaux modèle ainsi que durant les essais cliniques chez les adultes en bonne santé et les jeunes garçons ayant Duchenne.

Le mécanisme d'action du Rimeporide, l'inhibition d'une protéine appelée le NHE-1, a un fort potentiel dans de multiples indications thérapeutiques. EspeRare travaille à établir des collaborations avec des associés parmi les meilleurs du monde pour explorer ce potentiel.

En particulier, EspeRare a commencé une collaboration avec Larissa Shimoda, Ph.D. et John Huestch, M.D., de l’école de médecine de l’université John Hopkins dans la « Division de médecine pulmonaire et soins intensifs ». Le but de cette collaboration est d'explorer le potentiel thérapeutique du Rimeporide dans l'hypertension artérielle pulmonaire, en utilisant des modèles in vitro et in vivo. Au cours des 10 dernières années, cette équipe a publié des articles de recherche importants sur la contribution de NHE-1 dans le développement de cette maladie invalidante et sur l'utilisation des inhibiteurs NHE-1 de l'empêcher.

Des résultats positifs à cette étude encourageraient l'initiation d'un test clinique de la phase II pour examiner le potentiel thérapeutique de Rimeporide chez les patients souffrant d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.

07juil

L'espoir renaît pour des enfants souffrant d’une maladie sévère de la peau

EspeRare cherche à relancer le développement d'ER004 (autrefois connu sous le nom d'EDI200) comme traitement pour des bébés affectés par la Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l’X (XLHED).

XLHED est une grave maladie rare, mortelle pendant les premières années de la vie. Les nourrissons affectés par cette maladie génétique ne peuvent pas transpirer et sont en danger de mort subite due à l'hyperthermie et à des affection respiratoires graves. Cliquez ici pour en savoir plus sur la maladie.

ER004 est la toute première thérapie pour cette maladie. ER004 a été développé jusqu'en 2015 par la compagnie pharmaceutique Edimer (US). Malheureusement, son développement a été stoppé suite à l’échec d’une étude clinique clinique : le traitement, administré aux bébés nouveau-nés, n'a pas semblé améliorer leur condition.

Parallèlement, le professeur Holm Schneider, un médecin allemand expert dans cette maladie, a redonné espoir aux patients XLHED. Il a administré ER004 in utero à 3 bébés (dont Maarten et Linus, les bébés dans la photo), et a prouvé que ces patients pouvaient plus tard transpirer normalement. Ces résultats accentuent le fort potentiel de cette thérapie pour traiter les aspects les plus invalidants de XLHED, si le traitement est administré pendant la grossesse. Voir ici pour plus d'informations sur Maarten et Linus.

En utilisant la nouvelle approche in-utero prometteuse du professeur Holm Schneider, EspeRare remet maintenant en marche le développement de cette thérapie. Actuellement, le principal obstacle à surmonter est de trouver des solutions réglementaires et financières viable. Une fois que ces défis seront relevés, le développement clinique en Europe pourra commencer dès début 2018.

En conformité avec notre approche centrée sur les patients, il est primordial pour nous de collaborer avec des associations de patients XLHED, telles que l'organisation américaine NFED. Ainsi nous pouvons mieux comprendre les besoins et les attentes des patients. Voir ici pour les actualités de la NFED.

Avec tous nos collaborateurs, nous travaillons très dur pour assurer un futur à ce traitement innovant. Nous espérons pouvoir partager plus d'actualités passionnantes sur ce programme bientôt !

14juin

Prim’enfance soutient le projet FloWatch

FloWatch, subvention, coeur, cardiologie, malformation cardiaque, cardiopathie congénitale

 Prim’enfance est une foundation à but non lucratif Suisse, dont le but est de comprendre, prévenir, dépister et traiter les maladies de la petite enfance.

Lors de l’événement célébrant les 10 ans de la fondation, organisé à l’Hôpital de Genève (HUG), Prim’Enfance a attribué à EspeRare une subvention pour son projet FloWatch. La fondation EspeRare est honorée et heureuse de ce premier partenariat avec la fondation Prim’Enfance :  ensemble, elles redonneront la santé aux enfants nés avec une malformation cardiaque sévère grâce au projet FloWatch.