Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

John Hopkins

12juil

En parallèle du développement du Rimeporide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, EspeRare lance maintenant une étude sur le potentiel thérapeutique de Rimeporide dans l'Hypertension Artérielle Pulmonaire.

Le Rimeporide est un médicament contre les insuffisances cardiaques dont le développement a été stoppé. EspeRare l’a transformé en un traitement innovant pour les patients ayant la dystrophie musculaire de Duchenne (cliquez ici pour voir ce programme de développement clinique). Rimeporide s'est avéré bien toléré par les animaux modèle ainsi que durant les essais cliniques chez les adultes en bonne santé et les jeunes garçons ayant Duchenne.

Le mécanisme d'action du Rimeporide, l'inhibition d'une protéine appelée le NHE-1, a un fort potentiel dans de multiples indications thérapeutiques. EspeRare travaille à établir des collaborations avec des associés parmi les meilleurs du monde pour explorer ce potentiel.

En particulier, EspeRare a commencé une collaboration avec Larissa Shimoda, Ph.D. et John Huestch, M.D., de l’école de médecine de l’université John Hopkins dans la « Division de médecine pulmonaire et soins intensifs ». Le but de cette collaboration est d'explorer le potentiel thérapeutique du Rimeporide dans l'hypertension artérielle pulmonaire, en utilisant des modèles in vitro et in vivo. Au cours des 10 dernières années, cette équipe a publié des articles de recherche importants sur la contribution de NHE-1 dans le développement de cette maladie invalidante et sur l'utilisation des inhibiteurs NHE-1 de l'empêcher.

Des résultats positifs à cette étude encourageraient l'initiation d'un test clinique de la phase II pour examiner le potentiel thérapeutique de Rimeporide chez les patients souffrant d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.