La Food and Drug Administration (FDA), le département américain de la Santé et des Services sociaux, a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le rimeporide comme traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Voir ici pour plus de détails.
L'ODD est conçu pour promouvoir le développement de médicaments qui peuvent apporter des bénéfices significatifs aux patients souffrant de maladies rares et potentiellement mortelles. En particulier, cette ODD octroie au Rimeporide l'exclusivité des données durant 7 ans aux Etats-Unis.
Le Rimeporide a déjà reçu l'ODD pour la DMD de la part de l'Agence Européenne des Médicaments en 2015. Suite à cette désignation en Europe, EspeRare a pu lancer une étude clinique de phase Ib du Rimeporide sur de jeunes patients atteints de DMD. Cet essai clinique sera terminé d'ici la fin 2017.
