EspeRare est ravi d'annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la designation de Rare Pediatric Disease Designation(RPDD) à Rimeporide, sa molécule en développement clinique pour la cardiomyopathie chez les enfants atteints de Myopathie de Duchenne. La plupart des médicaments en développement pour la DMD, approuvés ou utilisés hors autorisation de mise sur le marché (AMM), s'adresse essentiellement à limiter les dommages sur les muscles squelettiques des patients et visent à prolonger la locomotion. Bien que la cardiomyopathie représente la principale cause de décès prématuré chez ces patients, il n'existe malheureusement pas de thérapies spécifiques ciblant les dommages cardiaques.
Le Rimeporide, qui fait partie d’une nouvelle classe therapeutique , est un inhibiteur de type 1 (NHE-1) de l'échangeur sodium-hydrogène puissant et sélectif. En inhibant le transporteur NHE-1, le Rimeporide module les déséquilibres ioniques associés à l’absence de dystrophine chez les patients atteints de DMD. Le Rimeporide a été développé à l'origine comme traitement de l'insuffisance cardiaque congestive (ICC). Rimeporide a récemment été testé dans un essai clinique de phase Ib chez des garçons atteints de DMD (Previtali et al, 2020).
Le Rimeporide est destiné à être administré par voie orale de manière prophylactique et chronique, chez tous les patients atteints de DMD, quelle que soit leur mutation, et dès les premiers signes de fibrose cardiaques. Dans l'attente d'un financement, il est prévu de lancer un programme de développement clinique mondiale de phase II / III.
Cette désignation représente une étape importante pour le Rimeporide et EspeRare désormais éligibles pour recevoir un "Priority Review Voucher" au moment de l'autorisation de mise sur le marché de Rimeporide par la FDA aux États-Unis.
