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Grace à ce soutien financier, les associations AltroDomani Onlus et Parent Project Onlus contribuent au premier essai clinique sponsorisé d’EspeRare sur le Rimeporide dans les patients atteints de myopathie de Duchenne en Europe (RIM4DMD). Ce support financier vise à assurer le suivi des patients qui participent à l’essai clinique en Italie, en particulier en aidant à la prise en charge des déplacements et du logement de ces patients et de leurs familles lors de leurs visites à l’hôpital dans le cadre de l’essai clinique.

L’étude clinique RIM4DMD  a débuté en Juin 2016 à l’hôpital San Raffaele à Milan, avec Dr Stefano Previtali comme investigateur principal. Le recrutement de patients est toujours ouvert sur ce site.

De plus, l’étude recrute aussi dans 3 autres centres d’essais cliniques en Europe: l’hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l’hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le Great Ormond Street Hospital (Londres, GB).

Pour en savoir plus sur le projet clinique EspeRare RIM4DMD, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association AltroDomani Onlus, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association Parent Project Onlus, cliquez ici. Et pour lire cette "news" sur le site internet de Parent Project Onlus, cliquez ici.

EspeRare est ravie de compter un nouveau programme dans son portefeuille et d’annoncer la relance du FloWatch, un implant actif précédemment commercialisé. EspeRare a récemment obtenu une licence pour ce dispositif cliniquement éprouvé qui présente des bénéfices médicaux pour assurer la protection du cœur et des poumons des bébés souffrant de cardiopathies congénitales sévères. Ce programme est le premier projet « appareil médical » d’EspeRare, augmentant le diversité de notre portefeuille actuel de 4 thérapies médicamenteuses. Ce programme sera aussi notre première solution thérapeutique sur le marché. L’équipe « appareil médical » d’EspeRare travaille dur pour que les premiers dispositifs FloWatch soient fabriqués et commercialisés d’ici fin 2017.

Jusqu’à 1000 bébés par an en Europe et 30000 par an en Afrique et Asie sont de potentiels bénéficiaires de la technologie FloWatch. Dans ces dernières régions, et en accord avec les engagements éthiques d’EspeRare sur l’accès universel aux traitements médicaux, nous étudions un modèle de distribution pour le FloWatch qui soit socialement responsable et maximise l’impact médical, et où les profits générés par les ventes de FloWatch dans les pays industrialisés financeront la distribution philanthropique dans les pays pauvres.

Pour en savoir plus sur le programme FloWatch

Pour en savoir plus sur les cardiopathies congénitales

Pour en savoir plus sur le dispositif médical FloWatch

La fondation EspeRare est ravie d’annoncer la collaboration entre Duchenne UK, une organisation britannique de patients Duchenne, et le Professeur Dominic Wells du Royal Veterinary College (college vétérinaire royal) pour tester une potentielle nouvelle thérapie anti-inflammatoire et anti-fibrotique sur le modèle de souris pour la myopathie de Duchenne (DMD).

Duchenne UK apporte £67,980 pour financer un programme de huit mois afin d'évaluer les bénéfices potentiels du composé d’EspeRare ER03 dans la DMD. Ces études pré-cliniques ont pour but de tester la rationnelle scientifique et de justifier du repositionnement de cette molécule dans le traitement de la DMD.

Ce composé a déjà été testé dans plusieurs modèles animaux d’inflammation et de fibrose. Il a également été testé dans plusieurs études de Phase I ainsi que dans une étude de Phase II qui ont validé son innocuité sur des volontaires sains.

Les patients atteints de Duchenne ont une déficience en dystrophine, une protéine musculaire qui joue le rôle "d’absorbeur de choc" pour le muscle. En l'absence de cet amortisseur, l’utilisation quotidienne des muscles provoque des dommages. Ces dommages favorisent le processus inflammatoire qui à son tour provoque durcissement et formation de cicatrices. Les muscles ainsi endommagés sont dits fibrotiques. L’ambition d’EspeRare est que cette nouvelle thérapie potentielle traite l'inflammation et la fibrose dans les muscles des patients atteints de DMD. Elle pourrait ainsi servir de traitement à tous ces patients, indépendamment de leur âge et de la mutation du gène DMD.

Si ce programme de validation aboutit, le composé passera directement à l’étape de validation clinique de Phase II chez des patients DMD. Conformément à notre engagement de repositionner des molécules existantes et d’accélérer la mise sur le marché de médicaments, Duchenne UK et EspeRare sont résolus à poursuivre le développement de ce traitement en Phase II si l’efficacité du composé est démontrée.

Emily Crossley et Alex Johnson, co-fondateurs de Duchenne UK, ont déclaré : “Nous sommes enchantés de pouvoir joindre nos forces avec EspeRare et le Royal Veterinary College pour confirmer l’efficacité de ce composé dans la DMD et améliorer nos connaissances. En capitalisant sur l’ensemble des données actuelles et sur l’innocuité démontrée chez l’homme par les études précédentes, nous espérons que si les résultats sont prometteurs, nous pourrons tester ce composé sur des patients DMD dès 2018.”

Florence Porte, Directrice R&D d’EspeRare a commenté : “Grâce à la générosité de Duchenne UK, il a été possible de transformer cette molécule abandonnée en une potentielle nouvelle option thérapeutique pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Cette approche de repositionnement innovante pourrait offrir à ces patients DMD un nouveau traitement sans danger soignant l’inflammation et la fibrose et qui pourrait être combiné avec les thérapies de remplacement de la dystrophine.”

Pour plus d'informations sur Duchenne UK-> link

Communiqué de presse Duchenne UK  -> link

Pour plus d'informations sur le 'Royal Veterinary College' -> link

Duchenne Parent Project Espagne a participé à la mise en place des activités cliniques visant à tester le rimeporide sur des patients atteints de myopathie de Duchenne en Espagne. Au cours des derniers mois, le Dr Marisol Montolio Del Olmo a aidé EspeRare à établir les relations avec le Dr. Jordi Díaz Manera de l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau à Barcelone, qui dirigera la première étude d'innocuité du rimeporide chez des garçons âgés de 6 à 14 ans atteints de Duchenne en Espagne. Par ailleurs, DDP Espagne fournit également une aide financière et administrative pour le voyage et l'hébergement des patients qui participeront à cette étude et de leurs familles.

Florence Porte Thomé, Directrice R&D d'EspeRare a déclaré “Sans l'intervention de DPP Espagne, il n'aurait pas été possible pour EspeRare d'ouvrir un site clinique en Espagne. Ce partenariat est un parfait exemple du pouvoir et de l'importance de la collaboration avec les organisations de patients pour développer des traitements pour la myopathie de Duchenne.”

L'étude est désormais ouverte au recrutement dans quatre centres cliniques en Europe, l'Hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l'Hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le San Raffaele Hospital (Milan, Italie) et bientôt dans le Great Ormond Street Hospital (Londres, UK).

Pour plus d'informations, cliquez sur les liens suivants :

 -> www.clinicaltrials.gov 

-> Article de DPP Espagne

Le rapport annuel 2015 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année et les comptes de la Fondation.

Cliquez ici pour lire notre nouveau rapport annuel.

EspeRare est invitée à présenter son modèle d’affaires novateur lors de la prochaine réunion d’experts de la Conférence des Nations Unies sur le Commerce et le Développement (CNUCED) les 16 et 17 mars 2016 à Genève.

Cette réunion pluriannuelle se concentrera sur l’impact de l’investissement, de l’innovation et de l’entrepreneuriat sur le renforcement des capacités productives et le développement durable. Des représentants de différents pays et des entrepreneurs montreront le rôle joué par l’entrepreneuriat et les petites et moyennes entreprises dans ce domaine.

La directrice de la fondation expliquera comment le modèle économique d’EspeRare vient combler le fossé translationnel de la recherche et du développement dans le domaine des maladies rares et dresse un pont entre les efforts de recherche académique et le développement pharmaceutique. La fondation agit comme un accélérateur du développement thérapeutique. Elle minimise les risques et donne une chance aux patients délaissés par la médecine à travers le monde d’accéder à un  traitement. Cette présentation sera l’opportunité de discuter dans quelle mesure la politique internationale peut participer au développement du modèle économique d’EspeRare et renforcer son impact sur la santé globale.

Des délégués d’environ 70 pays, dont des décideurs politiques, des experts en investissement, des universitaires et des institutions de développement du secteur privé sont attendus pour participer à ce débat interactif.

A propos de la CNUCED
La CNUCED a été créée en 1964 pour répondre aux problématiques de développement en promouvant des politiques internationales qui favorisent l’intégration équitable des pays en voie de développement dans l’économie globale et qui les aident à améliorer les conditions de vie de leurs populations.

Pour plus d’information vous pouvez visiter le site de la CNUCED http://www.unctad.org

Le modèle économique novateur d'EspeRare sera présenté lors de la conférence GPHI2. Les 3 et 4 mars 2016, plus de 200 leaders du monde des affaires, de l’humanitaire, de la santé et du secteur universitaire se réuniront à l’école économique IMD de Lausanne (Suisse) pour aborder des questions prioritaires dans le domaine de la santé dans les environnements fragiles. Deux thèmes clés seront au cœur de cet événement :

a) Assurer et étendre l’accès à la santé dans des environnements fragiles ;
b) Améliorer la réponse aux besoins émergents et non satisfaits.

Pour plus d’information suivez ce lien

EspeRare a présenté le "développement de Rimeporide, un inhibiteur de l'échangeur sodium-hydrogène, une thérapie pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" au 20e Congrès international de la World Muscle Society à Brighton du 30 septembre au 4 octobre 2015.

Cliquez sur l'image pour agrandir

Pour plus d'informations sur le congrès ICNMD cliquez ici

Après avoir validé le plan de développement de Rimeporide chez les enfants atteints de myopathie de Duchenne (DMD) proposé par EspeRare, l’association Française de référence dans les maladies rares, l'AFM–Téléthon, renouvelle son soutien financier à ce programme. La subvention de l’AFM permettra d’assurer la conduite d'une étude de biomarqueurs et financera, en partie, l’essai clinique de phase Ib qui débutera dans les tous prochains mois dans plusieurs centres cliniques européens.
Dans le cadre du renouvellemenet de son soutien, l'organisation française a également inclus le programme Rimeporide dans son portefeuille stratégique. L’AFM-Téléthon donne ainsi à la fondation un accès privilégié à son réseau d’expertise biomédicale et lui apporte son appui stratégique pour le développement de ce médicament dédié au traitement de cette myopathie débilitante.