La première étude clinique de Rimeporide chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne (DMD), appelée RIM4DMD, est terminée. Cette étude a examiné l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du Rimeporide, chez des patients âgés de 6 à 11 ans atteints de DMD. Les effets sur le sérum et certains biomarqueurs visibles en imagerie ont également été explorés. L'étude RIM4DMD a débuté en mars 2016 dans 4 centres cliniques en Europe : l'hôpital San Raffaele (Milan, Italie), l'hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France), l'hôpital Great Ormond Street (Londres, Royaume-Uni) et l'hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne). Le recrutement de 20 patients s'est terminé en décembre 2017.
Les patients ont reçu le Rimeporide par voie orale pendant 4 semaines. 4 doses ont été testées, dans 4 cohortes ascendantes avec 5 patients prenant le médicament à chaque dose. La décision de passer à la dose supérieure suivante a été prise après examen des données sur l'innocuité et la tolérabilité de la dose précédente par un comité indépendant de surveillance et de suivi des données (DSMB).
Une bonne tolérabilité a été démontrée dans toutes les cohortes de doses, confirmant les résultats obtenus précédemment chez les sujets adultes. L'analyse détaillée des résultats de l'étude est en cours.
EspeRare est en discussion avec des leaders d'opinion clés dans le domaine des maladies neuromusculaires et des cardiomyopathies, afin de concevoir une étude de phase II /III qui devrait débuter à la fin 2018/début 2019, en fonction du financement.
EspeRare tient à remercier les patients et leurs familles pour leur participation, tous les cliniciens et le personnel des sites cliniques pour tout le travail accompli, ainsi que les associations de patients pour leur soutien scientifique et financier, par exemple AFM-Téléthon, l'association Altrodomani Onlus en Italie, Duchenne Parent Project Italie et Duchenne Parent Project Espagne.
